GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour les maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé aujourd'hui des données de sécurité favorables et des signaux d'efficacité encourageants 1 an après administration de la thérapie génique dans le cadre de l'étude de Phase I/II PIONEER évaluant GS030 pour le traitement de la rétinopathie pigmentaire (RP) chez 9 patients, avec un suivi allant jusqu'à 4 ans.
« Alors que le critère principal de l'étude est la sécurité et la tolérance à 1 an après administration de la thérapie génique, nous avons des patients qui sont suivis depuis beaucoup plus longtemps et qui ont atteint déjà 3 voire même 4 ans après l'injection, qui continuent à montrer une bonne tolérance et sécurité, » a commenté Élise Boulanger-Scemama, MD, Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild, Centre d'Investigation Clinique CHNO des 15-20, et investigateur de PIONEER. "Ces résultats avec GS030 sont particulièrement encourageants et pourraient redonner de l'espoir aux patients souffrant de RP à un stade avancé de la maladie actuellement sans solution thérapeutique. »
La RP est une maladie génétique cécitante qui touche entre 15 000 et 20 000 nouveaux patients chaque année aux États-Unis et dans l'UE pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement. PIONEER est la première étude clinique ouverte chez l'homme, multicentrique, à escalade de dose, qui a pour but d'évaluer la sécurité et la tolérance de GS030, un candidat traitement optogénétique combinant une thérapie génique basée sur un vecteur viral AAV2 (GS030-DP) et l'utilisation de lunettes de stimulation lumineuse (GS030-MD) chez des patients atteints de RP à un stade avancé de la maladie. Cette approche thérapeutique est indépendante de la mutation causale et donc applicable à potentiellement tous les patients souffrant de RP à un stade avancé de la maladie.
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