Argenx : les résultats de phase 3 de l'efgartigimod dans la myosite seront présentés en novembre
Argenx a annoncé, le 19 octobre 2026, la présentation prochaine des résultats de l'étude de phase 3 ALKIVIA dans la myosite auto-immune, dont le critère principal avait été atteint avec un écart de 15,4 points en faveur de l'efgartigimod sur le score d'amélioration totale (TIS) à 52 semaines. Ce résultat porte sur la population combinée de patients atteints de myopathie nécrosante auto-immune (IMNM) et de dermatomyosite (DM). Selon le groupe, les options thérapeutiques sont rares dans ces deux formes, et il n'existe aucun traitement approuvé dans l'IMNM.
Cette publication intervient peu après l'arrêt, annoncé le 8 octobre 2026, de l'essai de phase 3 UNITY de la même molécule dans la maladie de Sjögren, sur recommandation d'un comité indépendant de surveillance des données qui avait estimé que l'étude ne pourrait pas atteindre son critère principal. ALKIVIA, présentée par Argenx comme la première étude d'enregistrement d'un bloqueur du FcRn dans la myosite auto-immune, sera détaillée le 11 novembre 2026 au congrès ACR Convergence, à Orlando.
Un écart de 15,4 points sur le score TIS face au placebo à 52 semaines
Sur le critère principal, les patients traités par efgartigimod ont obtenu un score TIS moyen de 47,95 à la semaine 52, contre 32,56 dans le bras placebo, soit un écart de 15,4 points (p = 0,0011). Le TIS, noté de 0 à 100, est un critère composite validé par l'ACR et l'EULAR, fondé sur six mesures de référence, dont la force et la fonction musculaires. Un score plus élevé traduit une amélioration clinique globale plus importante.
Selon Argenx, l'amélioration de l'activité de la maladie a été observée dès la semaine 4 et s'est maintenue sur les 52 semaines de traitement, alors que le protocole imposait une réduction progressive des corticoïdes tout au long de l'étude. Le laboratoire indique qu'une proportion plus élevée de patients IMNM comme DM a atteint un TIS d'au moins 40 sous efgartigimod, seuil que la communauté clinique associe à une amélioration perceptible de la force musculaire et de la fonction.
Le délai médian pour atteindre ce seuil a également été plus court sous efgartigimod dans les deux sous-types, selon la société. Sur le plan de la tolérance, le laboratoire indique que la molécule a été bien tolérée et que le profil de sécurité observé est cohérent avec celui des études antérieures.
Un essai mondial randomisé incluant 175 patients traités
Tous les participants à l'étude avaient une maladie active et recevaient un traitement de fond. Le bras placebo affiche ainsi lui aussi un TIS moyen de 32,56 : l'effet attribuable à l'efgartigimod se lit donc dans l'écart de 15,4 points entre les deux bras, et non dans le score brut de 47,95.
ALKIVIA est une étude mondiale, randomisée, en double aveugle et contrôlée contre placebo, conçue comme un essai de phase 2/3 enchaîné sans interruption. Elle a randomisé 265 patients selon un rapport 1:1 : 89 dans la partie phase 2, puis 176 dans la phase 3, dont 175 ont reçu le traitement par injections sous-cutanées hebdomadaires. L'essai incluait trois sous-types de myosite (IMNM, DM et polymyosite), et les résultats mis en avant par le groupe portent sur la population combinée IMNM et DM.
Le besoin médical visé est documenté par la société : environ 100 000 personnes vivent avec une myosite auto-immune aux États-Unis, dont environ 20 000 atteintes d'IMNM et environ 40 000 de DM. Jusqu'à 80 % des patients font état d'un handicap durable malgré les traitements, qui reposent principalement sur les corticoïdes et des immunosuppresseurs à large spectre, associés selon Argenx à une toxicité cumulée importante.
Présentation orale le 11 novembre au congrès de l'ACR
Les données seront présentées en session orale de dernière minute (référence LB24) le 11 novembre 2026, de 9h15 à 9h30, heure de l'Est des États-Unis, par le Dr Rohit Aggarwal, auteur principal. Luc Truyen, directeur médical d'Argenx, a déclaré qu'ALKIVIA apporte « la première preuve de phase 3 » qu'un ciblage du FcRn par l'efgartigimod peut procurer un bénéfice cliniquement significatif aux patients atteints de myosite auto-immune.
L'efgartigimod est déjà approuvé dans la myasthénie généralisée et dans la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC), ainsi qu'au Japon dans la thrombopénie immunitaire primaire. L'étude a été menée en Amérique du Nord, en Europe et en Asie-Pacifique, y compris en Chine et au Japon. Zai Lab, qui détient une licence exclusive pour Vyvgart et Vyvgart Hytrulo en Grande Chine, a recruté les patients chinois de l'essai.
Ce résultat s'ajoute à celui annoncé le 8 octobre 2026 pour FB102, dont l'étude de phase 2 dans la maladie cœliaque a atteint son critère principal. Pour ALKIVIA, l'élément central établi par le communiqué reste un écart de 15,4 points sur le score TIS face au placebo à 52 semaines (p = 0,0011), dans une phase 3 portant sur 175 patients traités.
