GenSight Biologics obtient une autorisation d'accès compassionnel en France pour sa thérapie génique
L'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé a autorisé un accès compassionnel pour GS010/LUMEVOQ, la thérapie génique de GenSight Biologics destinée au traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber, selon le communiqué du groupe.
Un dispositif encadré pour les maladies rares
L'autorisation d'accès compassionnel constitue un dispositif national permettant à des patients atteints de maladies graves, rares ou invalidantes de bénéficier d'un traitement ne disposant pas d'autorisation de mise sur le marché, indique l'entreprise. Cette procédure s'applique lorsqu'il existe un besoin médical non couvert et qu'aucune alternative thérapeutique appropriée n'est disponible. Pour être éligible à une autorisation d'accès compassionnel, le traitement candidat doit présenter un rapport bénéfice risque favorable, précise le communiqué. Les demandes ne peuvent être initiées que par des professionnels de santé, qui déposent auprès de l'ANSM des demandes nominatives pour des patients identifiés. L'Agence évalue ensuite ces demandes et décide de leur autorisation. D'après GenSight Biologics, les patients pour lesquels une demande de traitement par GS010 est déposée devront répondre à des critères d'éligibilité spécifiques, notamment en ce qui concerne la durée écoulée depuis l'apparition de leur perte de vision.
Une maladie mitochondriale rare aux conséquences sévères
La neuropathie optique héréditaire de Leber est une maladie mitochondriale rare, transmise par la mère, caractérisée par la dégénérescence des cellules ganglionnaires rétiniennes, selon le groupe. Elle provoque une perte de vision brutale et généralement irréversible, évoluant le plus souvent vers la cécité légale, indique le communiqué. Parmi les mutations en cause, la mutation mitochondriale ND4 est la plus fréquente et est associée au plus mauvais pronostic parmi les principales mutations, précise l'entreprise. GS010 LUMEVOQ, dont le nom de principe actif est lenadogene nolparvovec, s'appuie sur une technologie propriétaire de séquence de ciblage mitochondrial issue des travaux de l'Institut de la Vision à Paris. Le produit n'a reçu d'autorisation de mise sur le marché dans aucun pays et n'est pas disponible commercialement, rappelle GenSight Biologics.
Un acteur spécialisé dans les thérapies géniques rétiniennes
GenSight Biologics est une société biopharmaceutique en phase clinique, spécialisée dans le développement et la commercialisation de thérapies géniques pour les maladies neurodégénératives de la rétine et les troubles du système nerveux central, selon le communiqué. Le portefeuille de la société repose sur deux plateformes technologiques clés, le Mitochondrial Targeting Sequence et l'optogénétique, indique l'entreprise. Grâce à son approche fondée sur la thérapie génique, les candidats de GenSight Biologics sont conçus pour être administrés en injection intravitréenne unique par œil, précise le groupe. La société est cotée sur Euronext Paris sous le code SIGHT et est éligible au dispositif PEA PME.
