Cellectis a annoncé des résultats encourageants de la phase 1 de l'essai clinique BALLI-01 pour lasmé-cel, visant les patients atteints de leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B en rechute ou réfractaire. Cellectis a présenté lors de son R&D Day les résultats de l'essai clinique BALLI-01 de phase 1, qui examine lasmé-cel chez des patients atteints de leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B (LAL-B) en rechute ou réfractaire. Dans cet essai, lasmé-cel a montré un taux de réponse global (ORR) de 68 % avec le Process 2 (P2), et 83 % à la dose recommandée de Phase 2 (RP2D). La sécurité de lasmé-cel a été évaluée chez 40 participants, montrant une tolérance généralement favorable. Un cas de syndrome hémophagocytaire associée aux effecteurs immunitaires de grade 2 a été rapporté, mais résolu. Chez les patients en rémission complète ou rémission complète avec maladie résiduelle invasive (RC/RCi MRD-négative), la survie globale médiane a atteint 14,8 mois, avec 80 % des sujets devenus MRD-négatifs. Développements stratégiques et initiatives futures Cellectis a initié la phase 2 pivot de l'étude BALLI-01, ciblant les patients atteints de LAL-B en rechute ou réfractaire. Cette phase vise à confirmer le potentiel de lasmé-cel en tant que traitement de « pont » vers la greffe. La société projette de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) en 2028. Un panel d'experts en hématologie a été réuni pour discuter du potentiel de lasmé-cel à répondre aux besoins non satisfaits des patients lourdement prétraités. De plus, un partenariat stratégique avec AstraZeneca a été souligné pour développer jusqu'à 10 nouveaux produits de thérapie cellulaire et génique. Potentiel commercial et perspectives de marché Selon Cellectis, lasmé-cel pourrait adresser jusqu'à environ 1900 patients éligibles en troisième ligne et au-delà d'ici 2035, aux États-Unis, dans l'UE4 et au Royaume-Uni. Le traitement pourrait générer jusqu'à environ 700 millions de dollars de ventes brutes au pic en 2035. Une extension d'indication pourrait augmenter ce chiffre à environ 1,3 milliard de dollars. Cellectis a fixé un prix de référence de 365 000 dollars pour l'UE4 et le Royaume-Uni, et de 515 000 dollars pour les États-Unis en 2025, avec une anticipation de hausse annuelle de 5 % pour ce dernier. Le traitement de lasmé-cel est positionné pour capter une part significative du marché adressable grâce à une cible alternative et une disponibilité « prêt à l'emploi ».
