Cellectis publie une étude sur une nouvelle méthode d'insertion génique

Performance de la méthode CssDNA

Selon le communiqué de Cellectis, l'entreprise a démontré que l'ADN circulaire simple brin (CssDNA) est une matrice efficace pour l'insertion génique dans les cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPCs). Les résultats indiquent que cette approche atteint une efficacité de 3 à 5 fois supérieure à celle des méthodes utilisant l'ADN simple brin linéaire (LssDNA), avec un taux d'insertion dépassant les 40 %. En comparaison, les vecteurs viraux traditionnels comme l'AAV6 posent des questions de sécurité et d'efficacité, ce qui rend la méthode CssDNA particulièrement notable.

Développements stratégiques dans les thérapies géniques

D'après l'entreprise, cette avancée dans l'utilisation du CssDNA permet une insertion précise de gènes entiers dans des sous-populations d'HSPCs d'intérêt thérapeutique, et peut également être appliquée à d'autres types cellulaires, tels que les cellules T primaires. Cette stratégie non virale est présentée comme une alternative prometteuse aux méthodes virales actuelles, en élargissant les possibilités de traitements géniques.

Contexte et implications futures

Cellectis, basée à Paris et présente à New York et Raleigh, continue de développer des thérapies cellulaires et géniques à l'aide de sa technologie TALEN.Selon Julien Valton, Vice-President Gene Therapy de Cellectis, cette méthode non virale représente une avancée vers la prochaine génération de thérapies. En tant que société cotée sur Euronext Growth et le Nasdaq, Cellectis cherche à s'imposer dans le domaine des immunothérapies allogéniques avec ses produits fondés sur des cellules CAR-T.