GENFIT : la FDA accorde une désignation clé à son candidat contre la cirrhose
GENFIT annonce que la Food and Drug Administration américaine a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à G1090N (nitazoxanide), son candidat expérimental destiné au traitement de la décompensation aigüe sur cirrhose. Cette reconnaissance du potentiel thérapeutique ouvre la voie à une progression vers les essais cliniques de phase 2.
Une désignation reconnaissant le potentiel thérapeutique dans une pathologie grave
La FDA a accordé l'ODD à G1090N, programme le plus avancé de GENFIT dans le segment de la décompensation aigüe sur cirrhose (ACLF). Cette désignation reconnaît le potentiel de la substance active pour traiter cette pathologie rare caractérisée par une détérioration rapide de l'état des patients, une inflammation systémique et une mortalité élevée à court terme. L'ODD intervient suite à des résultats de phase 1 récents démontrant un profil de sécurité et de tolérabilité favorable chez des volontaires sains, ainsi qu'à des données quant à l'activité anti-inflammatoire observée dans des modèles ex vivo.
Facilités réglementaires et progression vers la phase 2
La désignation ODD offre à GENFIT un accompagnement de la FDA sur le plan réglementaire, certaines réductions de frais administratifs, ainsi que l'éligibilité à une exclusivité de marché de sept ans aux États-Unis pour cette indication en cas d'approbation. Ces facilités constituent une base solide pour faire progresser le programme vers l'initiation d'un essai clinique de phase 2, prévue pour le second semestre 2026.
