Ipsen reçoit un avis positif du CHMP pour Ojemda en oncologie pédiatrique
Ipsen a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments a émis un avis positif recommandant l'autorisation de mise sur le marché conditionnelle d'Ojemda® (tovorafénib) pour traiter les enfants atteints de gliome pédiatrique de bas grade avec altération BRAF en rechute ou réfractaire. La Commission européenne doit à présent examiner cette recommandation.
Un avis positif pour une thérapie ciblée pédiatrique rare
Le CHMP recommande l'autorisation d'Ojemda® en monothérapie pour les patients âgés de 6 mois et plus présentant un gliome pédiatrique de bas grade avec fusion BRAF, réarrangement ou mutation BRAF V600 ayant progressé après une ou plusieurs thérapies systémiques antérieures. Plus de 800 nouveaux cas de gliome pédiatrique de bas grade avec altération de BRAF sont identifiés chaque année dans l'Union européenne. Le parcours thérapeutique de ces patients implique actuellement souvent des interventions chirurgicales invasives ainsi que plusieurs lignes de chimiothérapie et de radiothérapie intensives entraînant des complications durables du développement et des problèmes de santé à long terme. À ce jour, aucun consensus sur la prise en charge standard n'existe pour les enfants lorsque ce type rare de tumeur cérébrale progresse.
Base scientifique et déroulement réglementaire
L'avis positif du CHMP repose sur les données de l'étude pivot de Phase II FIREFLY-1, qui a évalué le tovorafénib chez 137 enfants et jeunes adultes atteints de gliome pédiatrique de bas grade BRAF-altéré en rechute ou réfractaire ayant reçu au moins une thérapie systémique antérieure. Le tovorafénib est un inhibiteur de RAF kinase de type II ciblant les kinases BRAF V600 mutées, BRAF sauvage et CRAF sauvage. Aux États-Unis, il a déjà été approuvé par la FDA dans le cadre d'une procédure d'autorisation accélérée. Le medicament est également en cours d'évaluation dans l'essai de Phase III FIREFLY-2/LOGGIC chez les patients de moins de 25 ans nécessitant un traitement de première ligne. La Commission européenne examinera la recommandation du CHMP, une décision finale concernant l'autorisation de mise sur le marché étant attendue dans les prochains mois.
