La FDA accorde le statut de thérapie innovante à un traitement d'Ipsen contre la leucémie myéloïde aiguë
Le régulateur américain a accordé la désignation « Breakthrough Therapy » à l'IPN60340 d'Ipsen, un anticorps monoclonal expérimental destiné aux patients atteints de leucémie myéloïde aiguë ne pouvant recevoir de chimiothérapie intensive, selon un communiqué publié le 13 janvier 2026.
Un statut réglementaire accéléré pour un traitement de première ligne
La Food and Drug Administration américaine a octroyé la désignation « Breakthrough Therapy » à l'IPN60340, indique Ipsen. Ce statut vise à accélérer le développement et l'examen de médicaments destinés à des maladies graves, sur la base de preuves d'amélioration clinique substantielle, précise le groupe. Le traitement est développé en association avec le vénétoclax et l'azacitidine pour des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë de première ligne, inéligibles à une chimiothérapie intensive ou aux traitements ciblés. L'IPN60340 est un anticorps monoclonal expérimental ciblant BTN3A, une molécule de régulation immunitaire largement exprimée dans les cancers, souligne l'entreprise. Le produit avait précédemment obtenu la désignation « Médicament orphelin » auprès de la FDA et de l'Agence européenne des médicaments en juillet 2025, rappelle le communiqué.
Des résultats prometteurs issus de l'essai clinique EVICTION
Cette désignation repose sur les données de l'essai de phase I/II EVICTION, indique Ipsen. Les données cliniques actualisées, présentées lors du congrès de l'American Society of Hematology, ont porté sur 57 patients, précise le groupe. Selon le communiqué, le traitement par IPN60340 en association avec vénétoclax et azacitidine, administré à 38 patients, a entraîné un quasi-doublement du taux de réponse complète par rapport aux données historiques de la prise en charge standard. Ces résultats ont été observés dans tous les sous-types moléculaires chez des patients nouvellement diagnostiqués, y compris ceux généralement moins sensibles au standard de soins, souligne l'entreprise. L'association a également montré une bonne tolérance, confirme Ipsen. Sur la base de ces données préliminaires, le groupe prévoit de discuter la conception des plans de développement de phase II/III avec la FDA au premier semestre 2026.
Un mécanisme d'action ciblant la réponse immunitaire antitumorale
L'IPN60340 est un anticorps monoclonal humanisé dirigé contre BTN3A, une protéine surexprimée dans de nombreux cancers solides et hématologiques, explique Ipsen. Selon le groupe, ce mécanisme favorise la reconnaissance et l'élimination des cellules tumorales par les lymphocytes T gamma-delta, responsables de la surveillance immunitaire. En modifiant la conformation de BTN3A, l'IPN60340 active sélectivement ces lymphocytes circulants, entraînant leur migration vers le tissu tumoral et déclenchant une cascade immunologique via la sécrétion de cytokines pro-inflammatoires, détaille le communiqué. Cette thérapie expérimentale est évaluée chez des personnes âgées de 75 ans ou plus atteintes de leucémie myéloïde aiguë et ne pouvant recevoir une chimiothérapie intensive en raison de comorbidités, précise l'entreprise.
