Ipsen obtient le feu vert européen pour un traitement des tumeurs cérébrales pédiatriques
La Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à Ojemda (tovorafénib) d'Ipsen pour traiter les enfants atteints de gliomes de bas grade pédiatriques présentant une altération BRAF et ayant progressé après des traitements antérieurs. Cette approbation s'applique aux 27 États membres de l'Union européenne, ainsi qu'à l'Islande, au Liechtenstein et à la Norvège.
Une première approbation fondée sur l'étude FIREFLY-1
L'autorisation de la Commission européenne repose sur les données de l'étude pivot de phase II FIREFLY-1, qui a évalué le tovorafénib chez 137 enfants et jeunes adultes atteints de gliomes de bas grade pédiatriques avec altération de BRAF, en rechute ou réfractaires, ayant reçu au moins un traitement systémique antérieur. Le tovorafénib est un inhibiteur de kinases RAF de type II ciblant les kinases BRAF V600 mutés, BRAF de type sauvage et CRAF de type sauvage. Il agit sur les voies de signalisation qui régulent la croissance et la division cellulaires.
Un besoin médical majeur dans la population pédiatrique
Plus de 800 enfants sont diagnostiqués chaque année avec un gliome de bas grade pédiatrique présentant une altération de BRAF dans l'Union européenne. Bien que classée comme tumeur de bas grade à progression lente, cette maladie impose un fardeau considérable tout au long de la vie, entraînant fréquemment des déficiences physiques et neurologiques sévères, notamment une perte de la vision, des troubles de l'élocution et des dysfonctions motrices. Jusqu'à présent, de nombreux enfants atteints ont dû subir des interventions chirurgicales invasives, plusieurs lignes de chimiothérapie et de la radiothérapie, souvent associées à des complications de santé à long terme. Sandra Silvestri, Vice-présidente exécutive et Directrice médicale d'Ipsen, a déclaré que « la priorité est désormais de garantir un accès aussi rapide que possible à ce traitement pour les enfants éligibles dans toute l'Europe ».
