Sanofi : Nexviazyme atteint son objectif en phase 3 chez les nourrissons
Sanofi annonce mardi des résultats positifs de phase 3 pour Nexviazyme dans le traitement de la forme infantile-débutante de la maladie de Pompe chez les nourrissons. Le laboratoire envisage de soumettre ces données à la régulation américaine dès le second semestre 2026.
Réussite sur tous les critères d'efficacité attendus
L'étude Baby-COMET, menée en ouvert auprès de 17 nourrissons traités naïfs de 12 mois ou moins, a atteint son objectif primaire : la proportion de participants vivants et affranchis de ventilation invasive à 52 semaines. L'essai a également satisfait tous les critères secondaires, dont le maintien de cet état de survie sans assistance respiratoire à 12 et 18 mois de vie, ainsi que des améliorations mesurables dans d'autres indicateurs de progression de la maladie à 52 semaines.
Ces résultats cliniques seront présentés le 8 juillet 2026 au 19e Congrès international des maladies neuromusculaires, qui se tiendra à Florence. Le profil de tolérance s'est avéré favorable : aucun événement indésirable grave lié au traitement, aucun décès, aucun abandon en raison d'une toxicité, avec des réactions associées à la perfusion observées chez 29,4 % des participants et jugées gérables.
Extension d'indication et perspectives réglementaires
Nexviazyme, déjà approuvé dans plusieurs pays pour la forme tardive de la maladie de Pompe, vise ainsi une extension d'indication aux formes infantiles-débutantes. Aux États-Unis, le médicament a reçu son autorisation en 2021 pour les patients d'un an et plus atteints de la forme tardive. En Europe, commercialisé sous le nom Nexviadyme, il a obtenu en 2022 une approbation couvrant tant les formes tardives que les formes infantiles-débutantes. Sanofi envisage de déposer une demande d'extension de label auprès des autorités fédérales américaines au second semestre 2026.
