Sanofi obtient l'autorisation européenne pour Wayrilz dans le traitement de la thrombocytopénie immunitaire
La Commission européenne a approuvé Wayrilz (rilzabrutinib), un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton développé par Sanofi, pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire chez les patients adultes réfractaires aux autres traitements, selon le groupe. Il s'agit du premier inhibiteur de la BTK autorisé dans l'Union européenne pour cette indication.
Une approbation fondée sur l'étude de phase 3 LUNA 3
L'autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne repose sur les résultats de l'étude pivot de phase 3 LUNA 3, qui a évalué l'efficacité et la sécurité du traitement chez 202 adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire persistante ou chronique, indique le communiqué. Les patients ont reçu soit 400 mg de Wayrilz par voie orale deux fois par jour, soit un placebo, pendant une période de traitement en double aveugle de 12 à 24 semaines. D'après les résultats présentés lors du 66e congrès annuel de l'American Society of Hematology et publiés dans la revue Blood, 64 % des patients du groupe Wayrilz ont obtenu une réponse en termes de numération plaquettaire à 12 semaines, contre 32 % dans le groupe placebo. L'objectif principal pour l'Union européenne portait sur la proportion de participants ayant atteint une numération plaquettaire supérieure ou égale à 50 000 par microlitre pendant au moins huit des 12 dernières semaines de la période de traitement, en l'absence de traitement de secours, précise l'entreprise.
Des effets sur la qualité de vie des patients
Selon l'étude, les patients traités par Wayrilz ont rapporté une amélioration globale de 10,6 points dans le domaine de la qualité de vie globale, contre une augmentation de 2,3 points dans le groupe placebo, mesurée par le questionnaire d'évaluation de la thrombocytopénie immunitaire par les patients. Les résultats de cette analyse sont toutefois descriptifs et l'étude n'était pas conçue pour en démontrer la signification statistique, souligne le communiqué. Les effets indésirables les plus fréquents, observés chez au moins 10 % des patients, incluent la diarrhée, les nausées, les maux de tête, les douleurs abdominales et la COVID-19, d'après le groupe. Wayrilz agit par inhibition de la tyrosine kinase de Bruton, une protéine exprimée dans les cellules B, les macrophages et d'autres cellules immunitaires innées, permettant une modulation multi-immune pour traiter la pathologie sous-jacente de la thrombocytopénie immunitaire, selon Sanofi.
Autorisations internationales et développement en cours
Wayrilz est déjà approuvé pour la thrombocytopénie immunitaire aux États-Unis et aux Émirats arabes unis, et fait actuellement l'objet d'un examen réglementaire au Japon et en Chine pour cette indication, indique le communiqué. Le traitement a obtenu les désignations d'évaluation accélérée et de médicament orphelin aux États-Unis pour la thrombocytopénie immunitaire, ainsi que des désignations de médicament orphelin similaires dans l'Union européenne et au Japon, précise l'entreprise. Dans le cadre d'autres indications à l'étude, la Food and Drug Administration américaine a accordé à Wayrilz le statut de médicament orphelin pour trois maladies rares supplémentaires, à savoir l'anémie hémolytique auto-immune à auto-anticorps chauds, la maladie liée aux IgG4 et la drépanocytose, selon Sanofi. Ces indications supplémentaires sont actuellement à l'étude et n'ont pas été approuvées par les autorités réglementaires, souligne le groupe.
