Sanofi : rilzabrutinib désigné thérapie innovante aux États-Unis
La FDA a accordé au rilzabrutinib (Wayrilz) une désignation de traitement révolutionnaire pour l'anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds, tandis que le Japon lui a conféré le statut de médicament orphelin pour la même affection. Ces reconnaissances s'appuient sur des données cliniques en cours d'évaluation.
Désignations accordées pour une nouvelle indication
La FDA a accordé une désignation de thérapie innovante au rilzabrutinib, un inhibiteur oral et réversible de la tyrosine kinase de Bruton (BTK), pour le traitement des patients atteints d'anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds (AHAIc), une maladie auto-immune rare caractérisée par la destruction des globules rouges. Le ministère japonais de la Santé, du Travail et du Bien-être a parallèlement attribué au rilzabrutinib une désignation orpheline pour la même affection. Ces deux désignations reposent sur les données cliniques de l'étude de phase 2b LUMINA 2 en cours, qui évalue l'efficacité et la sécurité d'emploi du rilzabrutinib chez les patients atteints d'AHAIc. Une nouvelle étude de phase 3 LUMINA 3 compare actuellement le rilzabrutinib au placebo dans cette population de patients.
Positionnement dans le portefeuille Sanofi
Le rilzabrutinib est déjà approuvé aux États-Unis, dans l'Union européenne et aux Émirats arabes unis sous la marque Wayrilz pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire (TPI) et fait actuellement l'objet d'un examen réglementaire au Japon pour cette indication. Au-delà des indications approuvées de TPI, le rilzabrutinib est également étudié pour d'autres maladies rares, notamment la maladie associée aux IgG4 (IgG4-RD) et la drépanocytose (SCD). Le médicament a obtenu antérieurement la désignation de médicament orphelin de la FDA et de l'UE pour plusieurs affections, ainsi qu'une procédure d'évaluation accélérée de la FDA pour la TPI et l'IgG4-RD.
