THX Pharma dépose les demandes d'essai de phase 3 de Batten-1 aux États-Unis, au Royaume-Uni et dans l'UE
THX Pharma (Theranexus) et ses partenaires Beyond Batten Disease Foundation et Biocodex ont franchi une étape réglementaire de leur programme Batten-1, candidat-médicament ciblant la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3).
Les demandes d'autorisation de l'essai de phase 3 ont été déposées auprès de plusieurs autorités aux États-Unis, au Royaume-Uni et dans l'Union européenne.
Un dépôt réglementaire sur trois zones géographiques
Le 1er septembre 2026, THX Pharma, la Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) et Biocodex ont annoncé le dépôt des demandes d'autorisation réglementaire de l'essai clinique de phase 3 de Batten-1 (étude Batten-1-02), formulation liquide orale propriétaire de miglustat, dans la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3).
Ces demandes ont été déposées auprès de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis, de la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) au Royaume-Uni, ainsi que, pour l'Union européenne, via le système centralisé d'information sur les essais cliniques (CTIS), qui couvre les autorités compétentes des pays participants (France, Allemagne, Pays-Bas, Danemark, Suède et Italie).
Sous réserve de l'obtention de ces autorisations, le recrutement des patients devrait débuter d'ici la fin de l'année.
Une étude pivot internationale menée dans dix centres de référence
Batten-1-02 est un essai clinique de phase 3, ouvert, mono-bras et multicentrique, visant à démontrer l'efficacité du miglustat sous sa formulation Batten-1 chez des patients pédiatriques atteints de la forme juvénile de la maladie de Batten. Le critère principal est une évaluation de l'acuité visuelle, critère standardisé, validé et recommandé par la FDA.
Environ 27 patients âgés de 4 à 17 ans, présentant à l'inclusion une acuité visuelle encore évaluable dans au moins un œil, seront traités pendant 52 semaines. L'acuité visuelle sous Batten-1 sera comparée à celle documentée dans des études d'histoires naturelles conduites par le centre expert du National Institutes of Health (NIH) aux États-Unis et par l'hôpital universitaire de Hambourg (UKE) en Allemagne.
Selon THX Pharma, l'effet thérapeutique attendu est une stabilisation de l'acuité visuelle après un an de traitement chez les patients recevant le miglustat, par comparaison aux patients non traités. L'étude, conduite dans dix centres de référence aux États-Unis et en Europe, est intégralement financée par Biocodex, conformément à l'accord de licence mondial sur Batten-1 annoncé en février 2026.
