TX01 : l'EMA valide le plan pédiatrique, lancement européen visé en 2027
Le Comité pédiatrique de l'EMA a approuvé le Plan d'Investigation Pédiatrique de TX01, ouvrant à THX Pharma et Exeltis l'accès à la procédure PUMA pour la mise sur le marché. Cette décision réglementaire majeure pave la voie à une demande centralisée en Europe, assortie d'une protection commerciale de dix ans.
Un jalon réglementaire pour le développement pédiatrique de TX01
Le Comité pédiatrique (PDCO) de l'Agence européenne des médicaments a rendu un avis favorable sur le Plan d'Investigation Pédiatrique (PIP) de TX01, le composé développé par THX Pharma et qui devrait être prochainement commercialisé par Exeltis pour traiter la maladie de Niemann-Pick de type C et la maladie de Gaucher chez l'enfant. Cet avis confirme que le programme de développement couvrant les volets qualitatif, préclinique et clinique, ainsi que la stratégie de formulation pédiatrique, satisfait aux exigences réglementaires européennes et valide le calendrier et la conception des études proposées.
Cette approbation du PIP constitue un prérequis réglementaire obligatoire pour engager une demande d'Autorisation de Mise sur le Marché Pédiatrique (PUMA) auprès de l'EMA. Exeltis prévoit de déposer ce dossier au premier trimestre 2027.
La procédure PUMA et ses avantages commerciaux
La PUMA est une procédure d'autorisation spécifique créée pour les médicaments développés exclusivement en pédiatrie à partir de substances actives déjà approuvées chez l'adulte. Pour TX01, elle combine un dossier ciblé, une procédure centralisée et jusqu'à dix ans de protection commerciale du marché pédiatrique en Europe. Une fois accordée, cette autorisation de mise sur le marché permettra la commercialisation du médicament dans les vingt-sept États membres de l'Union européenne, ainsi qu'en Islande, au Liechtenstein et en Norvège.
Mathieu Charvériat, président-directeur général de THX Pharma, affirme que cette décision « valide les fondements scientifiques et cliniques de TX01 » et place les deux partenaires « pleinement en ligne » avec leur feuille de route. Il confirme un objectif de lancement commercial en Europe dès 2027, avant un déploiement ultérieur en Amérique latine et dans certains pays du Moyen-Orient.
