THX Pharma exploite sous licence un brevet européen pour Batten-1 jusqu'en 2041
THX Pharma (Theranexus) et la Beyond Batten Disease Foundation ont annoncé la délivrance par l'Office européen des brevets d'un brevet protégeant l'usage thérapeutique de Batten-1 dans la maladie de Batten juvénile (CLN3). La société inscrit cette délivrance dans une stratégie de protection reposant sur trois piliers distincts.
Un brevet d'usage exploité sous licence exclusive mondiale
Le brevet européen n° EP 4 188 371 protège l'utilisation du miglustat, principe actif de Batten-1, dans le traitement de la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3). Il est détenu conjointement par la Beyond Batten Disease Foundation, le Baylor College of Medicine (Houston, Texas) et Cardiff University (Royaume-Uni). Conformément à l'accord signé fin 2019, la BBDF, qui détient les droits exclusifs d'exploitation, en a concédé à THX Pharma une licence exclusive et mondiale pour le développement et l'exploitation commerciale de Batten-1. Le brevet désigne 38 États contractants de la Convention sur le brevet européen, dont l'ensemble des États membres de l'Union européenne, le Royaume-Uni, la Suisse et la Norvège, et confère une protection jusqu'au 30 juillet 2041.
Une protection fondée sur trois piliers complémentaires
La société décrit une stratégie de protection reposant sur trois piliers indépendants. Le brevet d'usage thérapeutique désormais délivré protège l'utilisation du miglustat indépendamment de la forme galénique. Il s'ajoute au portefeuille de brevets de formulation propriétaire de THX Pharma, portant sur une solution buvable de miglustat à forte concentration destinée à l'administration pédiatrique. Le troisième pilier repose sur les désignations de médicament orphelin obtenues aux États-Unis et dans l'Union européenne. La base officielle de la FDA répertorie la désignation du miglustat seul dans la maladie de Batten juvénile depuis janvier 2021, tandis que la désignation européenne a été accordée par la Commission européenne en octobre 2020, sur avis de l'Agence européenne des médicaments (EMA). Ces désignations peuvent conférer, après obtention d'une autorisation de mise sur le marché et sous réserve des conditions réglementaires applicables, une exclusivité commerciale dans leurs juridictions respectives. La délivrance du brevet intervient alors que les demandes d'autorisation de l'essai clinique de phase 3 Batten-1-02 viennent d'être déposées auprès de la FDA, de la MHRA et pour l'Union européenne, et s'inscrit dans le cadre de l'accord de licence mondial conclu avec Biocodex en février 2026.
