Cellectis : 100 % de réponse pour Lasmé-cel à l'EHA 2026, mais sur 7 patients
Cellectis a présenté jeudi les résultats finaux de phase 1 pour lasmé-cel et les données préliminaires pour éti-cel au congrès de l'EHA 2026. Les deux candidats CAR-T allogéniques affichent des taux de réponse solides dans des populations très lourdement prétraitées, mais les effectifs réduits des essais et le caractère préliminaire des données soulèvent des questions critiques avant d'éventuelles approbations réglementaires.
Taux de réponse de 100 % pour lasmé-cel, 88 % pour éti-cel en cohorte optimale
Lasmé-cel a obtenu un taux de réponse global (ORR) de 100 % (7 patients) dans la population cible de phase 2 de l'essai BALLI-01, avec un taux de rémission complète ou quasi-complète (CR/CRi) de 57 % (4 patients). L'essai a traité 45 patients au total en troisième ligne de traitement ou au-delà, parmi lesquels 15 ont reçu la dose recommandée de phase 2 et 7 appartenaient à la population cible de phase 2.
L'essai NATHALI-01 évaluant éti-cel a enregistré un taux d'ORR de 88 % et un taux de rémission complète (CR) de 63 % dans la cohorte à dose optimale, chez 14 patients atteints de lymphome non Hodgkinien en rechute ou réfractaire. Ces deux taux proviennent d'une population lourdement prétraitée : 93 % des patients de NATHALI-01 avaient reçu une thérapie CAR-T ciblant CD19 au préalable.
Profil de tolérance acceptable mais validation requise en phases ultérieures
Lasmé-cel a montré un profil de sécurité maîtrisé. Les effets indésirables graves les plus courants ont été un syndrome de relargage des cytokines (CRS) de grade 3 ou supérieur chez 4 % des patients, un syndrome de neurotoxicité (ICANS) de grade 3 ou supérieur chez 4 % également, et un syndrome d'activation macrophagique (IEC-HS) de grade 3 ou supérieur chez 2 %. L'ensemble de ces cas a été résolu.
Cependant, ces résultats proviennent d'effectifs très réduits. L'essai BALLI-01 n'a traité que 7 patients dans la population cible de phase 2, tandis que NATHALI-01 en compte 14. Les données d'éti-cel sont explicitement qualifiées de préliminaires par le communiqué. Nitin Jain, investigateur principal de BALLI-01, souligne que ces patients « disposent de très peu d'options thérapeutiques » et qu'« obtenir des rémissions profondes chez ces patients et leur permettre de bénéficier par la suite d'une greffe est encourageant », mais la progression vers une approbation repose sur la confirmation de ces données en phases ultérieures.
Phase 2 pivot en recrutement, première analyse intermédiaire attendue fin 2026
L'essai BALLI-01 en phase 2 pivot est ouvert au recrutement de patients éligibles. Une première analyse intermédiaire est attendue au quatrième trimestre 2026. De son côté, NATHALI-01 reste en recrutement, et la publication de l'intégralité des données cliniques de phase 1 est attendue également au quatrième trimestre 2026.
Cet agenda s'inscrit dans un contexte où la réussite de la phase 2 pivot de BALLI-01 demeure l'étape critique pour valider la stratégie clinique de Cellectis.
