Pharming : le léniolisib montre des résultats positifs en phase II au-delà de l'APDS
Pharming a annoncé le 22 septembre 2026 l'acceptation d'un résumé de dernière minute présentant les données préliminaires positives d'un essai de phase II mené avec le leniolisib chez des patients atteints d'immunodéficiences primaires (PID) associées à une dérégulation immunitaire liée à la signalisation PI3Kδ.
Le groupe néerlandais élargit ainsi le champ d'évaluation d'une molécule aujourd'hui approuvée pour un seul syndrome (l'APDS), vers une population de patients potentiellement plus large. Un second jalon est attendu au quatrième trimestre 2026.
Réduction moyenne de 26,4 % du volume splénique chez 13 patients
L'essai est une étude de phase II à bras unique, en ouvert, avec escalade de dose intra-patient, évaluant la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamie et l'efficacité du leniolisib chez 13 sujets atteints de PID génétiquement définies.
Selon Pharming, les résultats cliniques incluent une amélioration de la maladie lymphoproliférative, avec une réduction moyenne de 26,4 % du volume de la rate et une diminution de la taille des lésions index. Le profil de sécurité observé est resté conforme au profil connu de la molécule, les infections constituant les événements les plus fréquents, sans nouveau signal de sécurité identifié.
Un élargissement du champ d'évaluation au-delà du seul syndrome APDS
Le leniolisib est un inhibiteur oral de la phosphoinositide 3-kinase delta, approuvé comme premier et seul traitement ciblé du syndrome APDS chez l'adulte et l'enfant dans plusieurs pays, dont les États-Unis, le Royaume-Uni, l'Union européenne, le Canada, le Japon et la Corée du Sud.
Ces nouvelles données portent sur des PID au-delà de l'APDS, un périmètre pour lequel la sécurité et l'efficacité de la molécule ne sont pas encore établies. Sur les 13 patients inclus, neuf présentaient également un diagnostic d'immunodéficience commune variable (CVID).
Selon Anurag Relan, directeur médical de Pharming, ces résultats constituent une étape dans l'évaluation du potentiel du leniolisib à traiter la dérégulation immunitaire dans les PID au-delà de l'APDS, avec la perspective d'une population de patients sensiblement plus large. Des données complémentaires seront présentées lors du congrès ESID 2026, qui se tiendra du 14 au 17 octobre aux Pays-Bas.
Résultats de phase II dans la CVID attendus au quatrième trimestre 2026
Pharming prévoit de communiquer, au quatrième trimestre 2026, les résultats de phase II du leniolisib chez des patients atteints de CVID avec dérégulation immunitaire, avec ou sans cause génétique identifiée.
Selon la direction, ces résultats orienteront ses plans en vue d'une éventuelle étude d'enregistrement dans la population CVID plus large. Ce calendrier prolonge une année marquée, sur le plan commercial, par la progression de 37 % des revenus de Joenja au premier semestre 2026 et par l'autorisation de mise sur le marché européenne de ce produit obtenue le 22 mai 2026, selon les éléments publiés le 30 juillet 2026.
