Diabète de type 1 : la FDA approuve Tzield chez les enfants de 8 à 17 ans
La FDA accorde une approbation accélérée à Tzield (teplizumab-mzwv) pour ralentir la dégradation de la production d'insuline endogène chez les enfants âgés de 8 à 17 ans récemment diagnostiqués d'un diabète de type 1 au stade 3. Ce statut représente une première dans cette indication thérapeutique.
Une approbation ciblée sur le stade 3 du diabète de type 1 pédiatrique
La FDA a approuvé Tzield pour les enfants de 8 à 17 ans atteints d'un diabète de type 1 au stade 3 récemment diagnostiqués. Ce stade correspond au moment où les patients commencent généralement à manifester les symptômes courants de la maladie. Le laboratoire précise que Tzield n'est pas efficace comme thérapie de modification de maladie pour les conditions dysglycémiques non auto-immunes.
Selon Breakthrough T1D, environ 64 000 personnes sont diagnostiquées avec un diabète de type 1 chaque année. L'approbation ouvre une option thérapeutique spécifique pour certains patients diagnostiqués au stade 3.
Données cliniques issues de plus de 900 patients traités
L'approbation s'appuie sur les données de l'étude de phase 3 PROTECT (identifiant clinique : NCT03875729) ainsi que sur des données supplémentaires issues du programme de développement clinique mondial incluant plus de 900 patients ayant reçu Tzield.
Dans l'étude PROTECT, Tzield a significativement ralenti le déclin de la fonction des cellules bêta, évalué par la diminution des niveaux moyens de C-peptide après un test de tolérance aux repas mixtes de quatre heures : la différence des moyennes des moindres carrés s’établit à 0,13 pmol/mL, avec un intervalle de confiance à 95 % de 0,09 à 0,17 et une valeur p inférieure à 0,001.
