Pharming : avis positif de l’EMA pour Joenja, décision européenne attendue
Pharming Group a annoncé, vendredi 27 mars 2026, que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis positif recommandant l'autorisation de mise sur le marché de Joenja® (léniolisib) pour le traitement de l'APDS chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus. Une décision finale de la Commission européenne est attendue dans environ deux mois.
Joenja cible l'hyperactivité du pathway PI3Kδ responsable de l'APDS (syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée), une immunodéficience primaire rare caractérisée par des infections sinopulmonaires sévères et récurrentes, une lymphoprolifération, une auto-immunité et une entéropathie. Le léniolisib, principe actif de Joenja, est un inhibiteur oral de la PI3Kδ qui régule plusieurs fonctions cellulaires incluant la prolifération, la différenciation et la production de cytokines. Si approuvé en Europe, Joenja deviendrait le premier traitement autorisé pour l'APDS dans l'Union européenne. L'autorisation de mise sur le marché centralisée serait valide dans l'ensemble des 27 États membres de l'Union européenne, ainsi qu'en Norvège, en Islande et au Liechtenstein.
Les signaux techniques du marché, avant l'ouverture.
Dynamiques haussières et baissières, changements d'analystes, valeurs à surveiller — calculés automatiquement sur les données Euronext.
✓ Avant 9h chaque matin✓ Données Euronext✓ Analyse automatique IA
C'est fait, vous êtes inscrit !
Votre première édition arrive bientôt. Pensez à vérifier vos spams et à nous ajouter à vos contacts.
Une erreur est survenue.
Données indicatives. Aucun conseil en investissement. Désinscription à tout moment.
Gratuit · chaque matin
Ne ratez plus rien sur vos actions
La tendance derrière les cours. L'essentiel des valeurs Euronext en quelques minutes.
📈les valeurs en mouvement, sur la durée
🎯les objectifs d'analystes qui évoluent
📰les actualités qui font bouger les cours
tendance · 6 séances
✓ C'est fait, vous êtes inscrit !
Votre première édition arrive bientôt. Pensez à vérifier vos spams.
Une erreur est survenue.
CAC 40 · SBF 120 · données indicatives · aucun conseil en investissement · désinscription à tout moment.
L'avis positif du CHMP repose sur les résultats d'un essai clinique de Phase II/III, randomisé, en triple aveugle et contrôlé par placébo, menée auprès de 31 patients âgés de 12 ans et plus diagnostiqués avec l'APDS. Cet essai a démontré un impact statistiquement significatif sur la dérégulation immunitaire et l'immunodéficience. Les données issues d'une étude de suivi en ouvert incluant 37 patients ayant reçu le léniolisib pendant une médiane de trois ans ont également été soumises. Joenja est d'ores et déjà approuvé et commercialisé aux États-Unis, au Royaume-Uni et au Japon pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints d'APDS. Le léniolisib est également en cours d'évaluation dans deux essais cliniques de Phase II portant sur d'autres immunodéficiences primaires avec dérégulation immunitaire.
SecteurPharmacie et biotechnologies›Biotechnologies
Gratuit · chaque matin · avant 9h
Ne ratez plus rien sur vos actions
La tendance derrière les cours · Euronext
✓ C'est fait ! Pensez à vérifier vos spams.
Une erreur est survenue.
Contexte
Période
Période : T3 2026
Chiffres clés annoncés
Chiffre d'affaires : 117,6 millions de dollars
Chiffre d'affaires trimestriel : 117,6 millions de dollars
Croissance du chiffre d'affaires : 21 %
Guidance issue du communiqué
Tightened 2026 total revenue guidance to between US$380 million and US$390 million from prior US$375 million to US$395 million
Risques mentionnés
Joenja revenue growth was partly driven by temporary benefit from ordering patterns in other international markets
RUCONEST third quarter revenue includes an early seasonal increase in channel inventory at a single U.S. specialty pharmacy customer, following significant drawdowns earlier in the year
Napazimone (KL1333): enrollment in the pivotal FALCON trial now expected to complete in the first half of 2027 (about 145 of 180 subjects by end-2026), with topline results approximately one year after completion of enrollment
Opportunités identifiées
RUCONEST stabilization and continued recovery of demand in the US (third quarter revenue of about US$93.8 million, +14% year-on-year and +30% versus the second quarter of 2026)
Joenja strong growth driven by launches in Germany, Japan and continued penetration in the U.K.
Substantial growth potential for Joenja with estimated CVID with immune dysregulation prevalence of 39 patients per million vs 1.5 for APDS
Perspectives / guidance
Chiffre d'affaires attendu : 385 millions de dollars
Commentaire de la direction : Tightened 2026 total revenue guidance to between US$380 million and US$390 million (1% to 4% growth) from prior US$375 million to US$395 million (0% to 5% growth)
Les informations présentées dans cet article sont fournies à titre purement indicatif et ne constituent en aucun cas une recommandation d'investissement, une incitation à acheter ou vendre un actif financier, ni un conseil en placement. Le lecteur est invité à réaliser ses propres recherches avant toute décision.
Les investissements en bourse comportent des risques, notamment de perte en capital. La performance passée d'un actif ou d'un marché ne présage en rien de ses performances futures. Toute décision d'investissement doit être prise en tenant compte de votre situation financière personnelle, de vos objectifs et de votre tolérance au risque.
