Pharming : avis positif de l’EMA pour Joenja, décision européenne attendue
Pharming Group a annoncé, vendredi 27 mars 2026, que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis positif recommandant l'autorisation de mise sur le marché de Joenja® (léniolisib) pour le traitement de l'APDS chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus. Une décision finale de la Commission européenne est attendue dans environ deux mois.
Un traitement ciblé pour une maladie rare
Joenja cible l'hyperactivité du pathway PI3Kδ responsable de l'APDS (syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée), une immunodéficience primaire rare caractérisée par des infections sinopulmonaires sévères et récurrentes, une lymphoprolifération, une auto-immunité et une entéropathie. Le léniolisib, principe actif de Joenja, est un inhibiteur oral de la PI3Kδ qui régule plusieurs fonctions cellulaires incluant la prolifération, la différenciation et la production de cytokines. Si approuvé en Europe, Joenja deviendrait le premier traitement autorisé pour l'APDS dans l'Union européenne. L'autorisation de mise sur le marché centralisée serait valide dans l'ensemble des 27 États membres de l'Union européenne, ainsi qu'en Norvège, en Islande et au Liechtenstein.
Fondement clinique et statut réglementaire
L'avis positif du CHMP repose sur les résultats d'un essai clinique de Phase II/III, randomisé, en triple aveugle et contrôlé par placébo, menée auprès de 31 patients âgés de 12 ans et plus diagnostiqués avec l'APDS. Cet essai a démontré un impact statistiquement significatif sur la dérégulation immunitaire et l'immunodéficience. Les données issues d'une étude de suivi en ouvert incluant 37 patients ayant reçu le léniolisib pendant une médiane de trois ans ont également été soumises. Joenja est d'ores et déjà approuvé et commercialisé aux États-Unis, au Royaume-Uni et au Japon pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints d'APDS. Le léniolisib est également en cours d'évaluation dans deux essais cliniques de Phase II portant sur d'autres immunodéficiences primaires avec dérégulation immunitaire.
