Pharming : la FDA accepte la nouvelle soumission de Joenja pour les 4-11 ans, PDUFA fixé au 24 octobre 2026
Pharming Group a annoncé jeudi que la FDA a accepté sa demande supplémentaire de mise en marché (sNDA) pour Joenja (leniolisib) afin de traiter les enfants âgés de 4 à 11 ans atteints du syndrome APDS, une immunodéficience primaire rare. Cette résubmission intervient après une réponse négative en janvier et un dialogue ultérieur avec l'autorité américaine.
Une résubmission après clarifications apportées à la FDA
Le dossier vise l'approbation de dosages de 40 mg et 50 mg deux fois par jour pour les enfants pesant 27 kg ou plus, représentant une part importante de la population pédiatrique cible. La FDA a initialement formulé des objections (Complete Response Letter) le 30 janvier 2026, avant que Pharming ne participe à une réunion de Type A avec l'agence le 26 mars. La resubmission intègre les données additionnelles demandées par la FDA concernant les méthodes analytiques utilisées pour les tests de lot de production.
Efficacité et tolérance démontrées chez l'enfant
La resubmission s'appuie sur les résultats d'une étude de phase III en ouvert, multinationale et monobras, menée chez les enfants de 4 à 11 ans. Cette étude a montré des améliorations au bout de 12 semaines dans deux caractéristiques cliniquement pertinentes de l'APDS : la réduction de la lymphadénopathie et l'augmentation des lymphocytes B naïfs, ensemble indicatifs d'une correction du défaut immunitaire sous-jacent. Tous les événements indésirables rapportés ont été qualifiés de légers à modérés, sans événement indésirable grave lié au médicament signalé. L'ensemble des patients a complété la période de traitement de 12 semaines.
Une deuxième demande prévue pour les enfants de plus faible poids
Pharming prépare une deuxième sNDA, prévue pour l'été 2026, afin de demander l'approbation de doses plus faibles destinées aux patients pesant moins de 27 kg. La FDA a assigné une date limite d'action PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) du 24 octobre 2026 pour la présente resubmission. Joenja a reçu l'approbation américaine en mars 2023 pour le traitement de l'APDS chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus.
