Pharming : feu vert européen pour Joenja, lancement en Allemagne au T3 2026
La Commission européenne a accordé vendredi l'autorisation de mise sur le marché pour Joenja (leniolisib), premier et seul traitement agréé dans l'Union européenne du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (APDS), une immunodéficience primaire rare. Le premier lancement européen est attendu en Allemagne au troisième trimestre 2026.
Une approbation fondée sur des essais cliniques randomisés
L'approbation de la Commission européenne repose sur les résultats d'un essai clinique de phase II/III randomisé, en triple aveugle, contrôlé par placebo, réalisé auprès de 31 patients atteints d'APDS âgés de 12 ans et plus. L'étude a démontré des améliorations statistiquement significatives dans les marqueurs de la dysrégulation et de l'immunodéficience. Le dossier incluait également des données d'extension en ouvert à long terme provenant de 37 patients ayant reçu le leniolisib pendant une durée médiane de trois ans.
Joenja est un inhibiteur sélectif oral de la phosphoinositide 3-kinase delta qui cible directement la pathophysiologie sous-jacente de la maladie en inhibant la production de phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphate, un messager cellulaire régulant notamment la prolifération, la différenciation et la production de cytokines.
Un accès qui s'étend en Europe après des autorisations antérieures
L'approbation est valide dans les 27 États membres de l'Union européenne, ainsi qu'en Norvège, en Islande et au Liechtenstein. Joenja a obtenu des autorisations aux États‑Unis, au Royaume‑Uni, au Japon, en Australie et en Israël ; il est actuellement commercialisé aux États‑Unis et au Royaume‑Uni pour les patients de 12 ans et plus (au Japon l'autorisation couvre les patients à partir de 4 ans). Le lancement en Allemagne au troisième trimestre 2026 sera suivi d'autres lancements européens en attente de l'achèvement des négociations nationales de remboursement.
Leverne Marsh, directrice commerciale de Pharming, a déclaré que l'APDS est une maladie progressive ayant un impact profond et durable sur la qualité de vie des patients et de leurs familles, soulignant le besoin urgent d'options de traitement ciblées.
