Pharming : feu vert européen pour Joenja, lancement en Allemagne au T3 2026
La Commission européenne a accordé vendredi l'autorisation de mise sur le marché pour Joenja (leniolisib), premier et seul traitement agréé dans l'Union européenne du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (APDS), une immunodéficience primaire rare. Le premier lancement européen est attendu en Allemagne au troisième trimestre 2026.
Une approbation fondée sur des essais cliniques randomisés
L'approbation de la Commission européenne repose sur les résultats d'un essai clinique de phase II/III randomisé, en triple aveugle, contrôlé par placebo, réalisé auprès de 31 patients atteints d'APDS âgés de 12 ans et plus. L'étude a démontré des améliorations statistiquement significatives dans les marqueurs de la dysrégulation et de l'immunodéficience. Le dossier incluait également des données d'extension en ouvert à long terme provenant de 37 patients ayant reçu le leniolisib pendant une durée médiane de trois ans.
Joenja est un inhibiteur sélectif oral de la phosphoinositide 3-kinase delta qui cible directement la pathophysiologie sous-jacente de la maladie en inhibant la production de phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphate, un messager cellulaire régulant notamment la prolifération, la différenciation et la production de cytokines.
Un accès qui s'étend en Europe après des autorisations antérieures
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L'approbation est valide dans les 27 États membres de l'Union européenne, ainsi qu'en Norvège, en Islande et au Liechtenstein. Joenja a obtenu des autorisations aux États‑Unis, au Royaume‑Uni, au Japon, en Australie et en Israël ; il est actuellement commercialisé aux États‑Unis et au Royaume‑Uni pour les patients de 12 ans et plus (au Japon l'autorisation couvre les patients à partir de 4 ans). Le lancement en Allemagne au troisième trimestre 2026 sera suivi d'autres lancements européens en attente de l'achèvement des négociations nationales de remboursement.
Leverne Marsh, directrice commerciale de Pharming, a déclaré que l'APDS est une maladie progressive ayant un impact profond et durable sur la qualité de vie des patients et de leurs familles, soulignant le besoin urgent d'options de traitement ciblées.
SecteurPharmacie et biotechnologies›Biotechnologies
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Contexte
Période
Période : T3 2026
Chiffres clés annoncés
Chiffre d'affaires : 117,6 millions de dollars
Chiffre d'affaires trimestriel : 117,6 millions de dollars
Croissance du chiffre d'affaires : 21 %
Guidance issue du communiqué
Tightened 2026 total revenue guidance to between US$380 million and US$390 million from prior US$375 million to US$395 million
Risques mentionnés
Joenja revenue growth was partly driven by temporary benefit from ordering patterns in other international markets
RUCONEST third quarter revenue includes an early seasonal increase in channel inventory at a single U.S. specialty pharmacy customer, following significant drawdowns earlier in the year
Napazimone (KL1333): enrollment in the pivotal FALCON trial now expected to complete in the first half of 2027 (about 145 of 180 subjects by end-2026), with topline results approximately one year after completion of enrollment
Opportunités identifiées
RUCONEST stabilization and continued recovery of demand in the US (third quarter revenue of about US$93.8 million, +14% year-on-year and +30% versus the second quarter of 2026)
Joenja strong growth driven by launches in Germany, Japan and continued penetration in the U.K.
Substantial growth potential for Joenja with estimated CVID with immune dysregulation prevalence of 39 patients per million vs 1.5 for APDS
Perspectives / guidance
Chiffre d'affaires attendu : 385 millions de dollars
Commentaire de la direction : Tightened 2026 total revenue guidance to between US$380 million and US$390 million (1% to 4% growth) from prior US$375 million to US$395 million (0% to 5% growth)
Les informations présentées dans cet article sont fournies à titre purement indicatif et ne constituent en aucun cas une recommandation d'investissement, une incitation à acheter ou vendre un actif financier, ni un conseil en placement. Le lecteur est invité à réaliser ses propres recherches avant toute décision.
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