Pharming Group : revenus en hausse de 27 %, 1 800 patients pourraient tout changer
Pharming Group affiche des résultats 2025 solides avec des revenus en hausse de 27 % et un passage à la profitabilité opérationnelle, marquant un tournant stratégique pour le groupe biopharmaceutique. Cependant, l'entreprise fait face à un défi de taille : l'identification de jusqu'à 1 800 patients porteurs de variantes génétiques incertaines qui pourraient transformer le marché potentiel de son traitement phare Joenja.
Une croissance à deux chiffres, mais des résultats tempérés par les défis réglementaires
Les revenus totaux de Pharming ont atteint 376,1 millions USD en 2025, en hausse de 27 % par rapport aux 297,2 millions USD de 2024. RUCONEST®, le traitement de première commercialisation du groupe, a généré 317,9 millions USD, soit une croissance de 26 %. Joenja®, son second produit commercialisé pour le traitement d'une pathologie rare immunitaire (APDS), a enregistré 58,2 millions USD de chiffre d'affaires, en progression de 29 %. Cette dynamique a permis à Pharming de dégager un bénéfice d'exploitation de 25,8 millions USD, contre une perte de 8,6 millions USD en 2024. Le flux de trésorerie opérationnel s'est établi à 54,7 millions USD, reflétant une amélioration substantielle de la génération de cash. Pourtant, ces performances restent conditionnées par des validations réglementaires en suspens : Joenja® attend une décision de la FDA en mars 2026 concernant son expansion pédiatrique, tandis que l'approbation européenne est attendue au premier semestre 2026.
L'énigme des variantes génétiques : un marché potentiel de 1 800 patients en attente de confirmation
Derrière les chiffres de croissance se cache une question clinique majeure susceptible de redéfinir l'opportunité commerciale de Joenja®. Le groupe a identifié 998 patients diagnostiqués avec l'APDS à l'échelle mondiale au 31 décembre 2025, dont 274 aux États-Unis. Mais le véritable enjeu réside ailleurs : une étude publiée en juin 2025 à Columbia University a ouvert la possibilité de reclassifier les variantes d'incertitude significative (VUS) dans les gènes impliqués dans l'APDS. Cette reclassification pourrait diagnostiquer jusqu'à 1 800 patients américains supplémentaires actuellement porteurs de ces variantes indéterminées. Le groupe a annoncé que des données complémentaires seraient nécessaires, bloquant momentanément cette avancée. Bien que 120 patients seulement soient actuellement sous traitement payant aux États-Unis (+25 % en un an), la résolution du puzzle génétique pourrait multiplier cet effectif, transformant Joenja® d'un produit de niche à un traitement de marché substantiel.
Une guidance prudente face aux catalyseurs réglementaires et scientifiques attendus
Pharming anticipe une croissance modérée pour 2026, avec des revenus totaux attendus entre 405 et 425 millions USD, représentant une hausse de 8 % à 13 %. Cette guidance reflète une approche prudente, le groupe préférant laisser les catalyseurs réglementaires se matérialiser. Le groupe table sur plusieurs jalons critiques : Joenja a reçu une Complete Response Letter de la FDA le 30 janvier 2026 concernant son extension pédiatrique, et une réunion avec l’agence est attendue en mars afin de définir les conditions d’une nouvelle soumission du dossier. Une approbation canadienne est attendue en milieu d'année, et surtout une opinion du régulateur européen est attendue au premier semestre 2026.
Sur le plan clinique, les résultats des deux essais de Phase II évaluant leniolisib pour d'autres immunodéficiences primaires sont attendus au second semestre 2026, avec un potentiel de marché « substantiellement plus grand » que l'APDS. Enfin, l'essai FALCON de napazimone, acquis via l'achat d'Abliva pour 68 millions USD, devrait voir la fin de son recrutement en 2026, avec des données en fin 2027. Ces multiples catalyseurs positionnent Pharming pour accélérer sa croissance, mais le succès dépendra fortement de la capacité du groupe à transformer ces opportunités scientifiques et réglementaires en expansion commerciale concrète.
