Pharming reçoit une lettre de réponse complète de la FDA pour Joenja dans les enfants de 4 à 11 ans atteints d'APDS

Les conditions d'approbation de la FDA

La Food and Drug Administration a soulevé un enjeu relatif à la sous-exposition potentielle chez les jeunes patients de plus faible poids. En conséquence, l'agence a demandé des données pédiatriques supplémentaires de pharmacocinétique afin de réévaluer les doses pédiatriques proposées et de confirmer que les enfants des groupes de dose de plus faible poids peuvent atteindre des niveaux d'exposition comparables au schéma posologique approuvé pour les adultes et adolescents. La lettre a également identifié un enjeu avec l'une des méthodes analytiques utilisées pour les tests de lots de production, la FDA ayant demandé des données supplémentaires et des clarifications sur ce point. Pharming a déclaré qu'elle estime pouvoir traiter les enjeux de pharmacologie clinique et de méthodologie des tests de lots énoncés dans la lettre. Le groupe a précisé qu'il prévoit de travailler étroitement avec la FDA pour répondre aux exigences de l'agence et déterminer les prochaines étapes de la resoumission. Pharming a également indiqué qu'elle envisage de demander une réunion de type A avec la FDA. L'approbation de Joenja par la FDA pour le traitement de l'APDS chez les patients âgés de 12 ans et plus n'est pas affectée par cette action réglementaire.

Données d'essai et contexte clinique

Pharming avait soumis la demande supplémentaire d'autorisation à la FDA sur la base de données positives provenant d'une étude de phase III en ouvert, multinationale et monogroupe menée chez des enfants âgés de 4 à 11 ans. Cette étude a montré des améliorations sur 12 semaines dans deux caractéristiques pertinentes sur le plan clinique de l'APDS : une réduction de la lymphadénopathie et une augmentation des cellules B naïves, indiquant ensemble une correction du défaut immunitaire sous-jacent. La soumission comprenait également des données de sécurité provenant de 8 mois de traitement. Les améliorations de la lymphoprolifération et de la correction de l'immunophénotype ont été observées dans les quatre niveaux de dose testés et étaient conformes aux améliorations précédemment rapportées chez les patients adolescents et adultes. Tous les événements indésirables apparus au cours du traitement ont été signalés comme étant légers à modérés. Il n'y a eu aucun événement indésirable grave lié au médicament, et tous les patients ont complété la période de traitement de 12 semaines. En octobre 2025, la FDA avait accordé à la demande un examen prioritaire en vertu de ses directives indiquant que le médicament offrirait des améliorations significatives en matière d'efficacité ou de sécurité du traitement, de la prévention ou du diagnostic de conditions graves. Actuellement, il n'existe aucun traitement approuvé pour les enfants atteints d'APDS de moins de 12 ans à l'échelle mondiale. Joenja a reçu l'approbation de la FDA pour le traitement de l'APDS chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus en mars 2023.

À propos de Pharming et du leniolisib

Leniolisib est un inhibiteur oral de petite molécule de la phosphoinositide 3-kinase delta approuvé aux États-Unis, au Royaume-Uni, en Australie et en Israël comme premier et unique traitement ciblé du syndrome d'activation de la phosphoinositide 3-kinase delta chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus. Leniolisib est actuellement en examen réglementaire dans l'Espace économique européen, au Japon, au Canada et dans plusieurs autres pays pour l'APDS. Leniolisib est également en cours d'évaluation dans deux essais cliniques de phase III chez les enfants atteints d'APDS et dans deux essais cliniques de phase II chez les immunodéficiences primaires présentant une dysrégulation immunitaire. Pharming Group est une entreprise biopharmaceutique mondiale basée à Leiden, aux Pays-Bas, dédiée à la transformation de la vie des patients atteints de maladies rares, débilitantes et potentiellement mortelles.