Sanofi : la FDA accorde une désignation de thérapie innovante au venglustat
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de thérapie innovante au venglustat, un inhibiteur expérimental de la glucosylcéramide synthase administré par voie orale, pour le traitement des manifestations neurologiques de la maladie de Gaucher de type 3. Cette reconnaissance réglementaire intervient suite aux résultats positifs de l'étude de phase 3 LEAP2MONO.
Une désignation accélérant le développement réglementaire
Le venglustat a reçu la désignation de thérapie innovante de la FDA sur la base des données de l'étude LEAP2MONO, dans laquelle les patients traités au venglustat ont démontré des améliorations statistiquement significatives des symptômes neurologiques comparés aux patients recevant le traitement enzymatique substitutif (imiglucérase). Le médicament agit en réduisant l'accumulation anormale de glucosphingolipides (GSL) et est conçu pour traverser la barrière hémato-encéphalique afin de cibler la pathologie sous-jacente aux effets neurologiques. Cette étape réglementaire reconnaît le besoin médical non satisfait pour les personnes atteintes de maladie de Gaucher de type 3, en particulier celles présentant une détérioration neurologique progressive. Le venglustat avait précédemment reçu les désignations de procédure accélérée (fast-track) et de médicament orphelin pour cette indication aux États-Unis, dans l'Union européenne et au Japon.
Poursuite des démarches réglementaires mondiales
Sanofi poursuivra les démarches réglementaires à l'échelle mondiale pour le venglustat dans le cadre de la maladie de Gaucher de type 3 en 2026. L'étude LEAP2MONO, menée en double aveugle avec comparateur actif, a inclus 43 patients adultes et enfants âgés de 12 ans et plus. Le venglustat a été globalement bien toléré, sans nouveaux signaux de sécurité d'emploi identifiés par rapport aux études précédentes. Une phase en ouvert de l'étude est en cours, dont les résultats seront présentés ultérieurement.
