Sanofi : l'efdoralprin alfa atteint son objectif principal en phase 2 du DAAT
Sanofi a annoncé lundi les résultats de l'étude de phase 2 ElevAATe évaluant l'efdoralprin alfa, un traitement expérimental destiné aux patients atteints d'emphysème lié au déficit en alpha-1 antitrypsine (DAAT). Ces données ont été présentées lors de la conférence annuelle de l'American Thoracic Society à Orlando.
Efficacité supérieure avec une fréquence d'administration réduite
L'efdoralprin alfa, administré toutes les trois semaines, a démontré une augmentation des concentrations résiduelles d'alpha-1 antitrypsine fonctionnelle (fAAT) plus de trois fois supérieure à celle des traitements standards dérivés du plasma administrés chaque semaine. L'étude a atteint son objectif principal avec une significativité statistique (p < 0,0001).
Chez les patients traités toutes les trois semaines, les taux de fAAT sont restés supérieurs au seuil normal pendant 100 % des jours de l'étude de 32 semaines, comparés à 41 % des jours pour les patients recevant le traitement standard. L'ensemble des critères d'évaluation secondaires clés ont également été atteints (p < 0,0001).
Profil de sécurité et statut réglementaire
L'efdoralprin alfa a été bien toléré, avec un profil de sécurité comparable aux traitements standards. Aucun participant n'a arrêté son traitement en raison d'événements indésirables liés au médicament. L'incidence des exacerbations graves de bronchopneumopathie chronique obstructive s'est avérée numériquement plus faible dans le bras efdoralprin alfa administré toutes les trois semaines (26,8 %) que dans les bras comparatifs.
Le candidat médicament a reçu la désignation Fast Track et la désignation de médicament orphelin aux États-Unis, ainsi que la désignation de médicament orphelin dans l'Union européenne. Sanofi échange actuellement avec les autorités réglementaires mondiales sur les prochaines étapes du développement.
