Sanofi : la FDA accorde une revue prioritaire au venglustat pour la maladie de Gaucher
La FDA a accordé jeudi une revue prioritaire à la demande d'approbation du venglustat pour traiter la maladie de Gaucher de type 3 aux États-Unis. Si approuvé, ce traitement oral serait le premier disponible dans le pays ciblant spécifiquement les manifestations neurologiques de cette maladie rare.
Un traitement ciblant les symptômes neurologiques
Le venglustat est un inhibiteur oral nouveau de la glucosylcéramide synthase (GCSi) conçu pour franchir la barrière hémato-encéphalique. La maladie de Gaucher de type 3 se caractérise par une accumulation anormale de molécules de sucre et de graisses dans la rate, le foie, la moelle osseuse et les poumons, ainsi que dans le système nerveux central où elle provoque une inflammation neuronale pouvant entraîner des déficits cognitifs et des troubles de la coordination et de l'équilibre.
Actuellement, aucun traitement ciblé n'existe pour les symptômes neurologiques de cette maladie rare. Le venglustat a le potentiel de traiter ces manifestations en traversant la barrière cérébrale.
Données cliniques et approbations antérieures
La demande d'approbation s'appuie sur les données positives de l'étude de phase 3 LEAP2MONO, évaluant l'efficacité et l'innocuité du venglustat chez les adultes et les patients pédiatriques présentant des manifestations neurologiques de la maladie de Gaucher de type 3, ayant préalablement obtenu une stabilisation des manifestations systémiques par thérapie de remplacement enzymatique.
Le venglustat a déjà reçu la désignation de thérapie révolutionnaire et une désignation de piste accélérée de la FDA, ainsi qu'une désignation de médicament orphelin aux États-Unis, dans l'Union européenne et au Japon. La date cible pour la décision de la FDA est fixée au 25 novembre 2026. Sanofi prévoit de poursuivre ses dépôts réglementaires dans d'autres régions du monde au cours de l'année 2026.
