THX Pharma, Biocodex et la Fondation Beyond Batten Disease préparent la phase 3 de Batten-1 en 2026
À l'occasion de la Journée internationale de sensibilisation à la maladie de Batten, THX Pharma (Theranexus), Biocodex et la Fondation Beyond Batten Disease annoncent un partenariat commun en tant que sponsors platinum de la BDSRA Annual Family Conference 2026. Les trois partenaires présenteront l'avancement du programme Batten-1 et l'imminence de son étude pivot de phase 3.
Un engagement collectif auprès de la communauté CLN3
Les trois partenaires réaffirment mardi leur engagement conjoint auprès des patients, des familles, des aidants et des cliniciens confrontés à la maladie de Batten CLN3, une maladie neurodégénérative héréditaire rare caractérisée par une perte progressive de la vision au cours de la première décennie de vie, suivie de l'apparition de crises d'épilepsie, d'un déclin moteur et d'une détérioration cognitive. À ce jour, aucun traitement modificateur de la maladie n'a été approuvé pour cette forme juvénile.
THX Pharma, Biocodex et la Fondation Beyond Batten Disease marquent cette journée en devenant conjointement sponsors platinum de la BDSRA Annual Family Conference 2026, organisée du 10 au 12 juillet 2026 au Westin Chicago Lombard en Illinois. Cet événement est décrit comme le plus grand rassemblement annuel de familles, de cliniciens, de chercheurs et de partenaires industriels engagés autour de la maladie de Batten en Amérique du Nord.
Batten-1 prépare son étude pivot de phase 3
Des représentants des trois organisations présenteront conjointement un point d'avancement sur Batten-1, un candidat-médicament à base de miglustat développé pour ralentir la progression de la maladie de Batten CLN3. Les données de phase 1/2 (étude Batten-1-01, conduite chez six jeunes adultes) ont démontré un profil de tolérance et pharmacocinétique favorables, accompagnés de signaux biomarqueurs et cliniques encourageants, notamment un ralentissement mesuré de la progression des symptômes moteurs et une diminution des taux de chaîne légère du neurofilament (NfL).
Des données en vie réelle générées en 2025 en collaboration avec la Fondation Beyond Batten Disease ont suggéré un bénéfice clinique du miglustat sur l'acuité visuelle des patients CLN3. Sur la base de cet ensemble de données, les partenaires préparent le démarrage en 2026 de l'étude clinique pivot internationale de phase 3 de Batten-1, intégralement financée par Biocodex dans le cadre d'un accord de licence mondial annoncé en février 2026.
Déclarations des partenaires
Mathieu Charvériat, Président-Directeur Général de THX Pharma, a déclaré : « Les progrès accomplis sur Batten-1 — des résultats positifs de la phase 1/2 aux données récentes en vie réelle confirmant un bénéfice clinique sur la fonction visuelle, jusqu'au lancement imminent de notre étude pivot de phase 3 — n'ont été possibles que grâce à la confiance et à la mobilisation de la communauté CLN3 et de nos partenaires BBDF et Biocodex ».
Nicolas Coudurier, Directeur Général de Biocodex, a souligné que « les progrès qui comptent en neurologie pédiatrique rare se construisent avec les communautés de patients, pas pour elles ». Craig Benson, Fondateur et Président du Conseil d'Administration de la Beyond Batten Disease Foundation, a qualifié le partenariat de « signal fort pour notre communauté », marquant un jalon dix-huit ans après la création de la fondation.
