UCB : nouvelles données positives sur la myasthénie grave généralisée à l'ICNMD 2026
UCB a présenté de nouvelles données cliniques lors du Congrès international des maladies neuromusculaires (ICNMD) 2026, montrant que le rozanolixizumab administré en cycles répétés et symptomatiques améliore les symptômes oculaires et les manifestations généralisées de la myasthénie grave généralisée (gMG) chez l'adulte. La société dévoile également des résultats de validation d'utilisation de son stylo pré-rempli de zilucoplan, un inhibiteur de la fraction C5, ainsi que des données de bénéfice soutenu du zilucoplan sur une large gamme de symptômes de la gMG.
Rozanolixizumab : amélioration prolongée des symptômes oculaires et généralisés
Une analyse post hoc groupée de données finales de l'essai de Phase 3 MycarinG et de ses extensions en accès libre (MG0004 et MG0007) a évalué l'impact de cycles répétés de rozanolixizumab dirigés par les symptômes sur les scores oculaires chez 129 patients adultes atteints de gMG ayant reçu au moins 2 cycles. Les améliorations pondérées moyennes des scores des éléments oculaires ont été observées à partir de l'inclusion jusqu'au jour 43 à travers 13 cycles de traitement.
Une seconde analyse post hoc des données finales groupées a évalué les scores individuels des éléments de l'échelle d'activités quotidiennes (MG-ADL) et de l'échelle quantitative de myasthénie grave (QMG) chez les mêmes 129 patients adultes. Les améliorations se sont révélées cohérentes à travers les 13 cycles, englobant les signes oculaires, bulbaires, respiratoires et la faiblesse des membres ou atteinte motrice globale.
Pour les patients porteurs d'anticorps anti-protéine tyrosine kinase musculaire (MuSK Ab+), les données finales groupées issues de MycarinG et ses extensions ont suivi l'effet du traitement répété par cycles symptomatiques chez 12 patients adultes atteints de gMG, avec des résultats mesurés jusqu'à 13 cycles.
Zilucoplan pré-rempli : validation d'utilisation et bénéfice soutenu
Une étude de validation des facteurs humains portant sur 100 participants adultes (patients ayant une expérience antérieure ou non en injections, soignants, professionnels de santé) a évalué la sécurité et l'efficacité d'utilisation du stylo pré-rempli de zilucoplan nouvellement approuvé. Le stylo sans bouton, qui enferme une seringue pré-remplie de sorte que l'aiguille ne soit pas visible, vise à faciliter l'auto-administration chez les patients atteints de gMG. Selon cette étude, 90 % des participants adultes, incluant les patients et soignants n'ayant jamais pratiqué d'injection, ont réussi à injecter correctement à leur première tentative sans formation préalable.
Le stylo pré-rempli de zilucoplan a récemment reçu un avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) en tant que nouvelle présentation de dispositif additionnel à utiliser en complément du traitement standard pour les adultes atteints de gMG porteurs d'anticorps anti-récepteur d'acétylcholine (AChR Ab+).
Une analyse post hoc de l'essai de Phase 3 RAISE et de son extension en accès libre (RAISE-XT) a évalué les changements au niveau des éléments individuels de l'échelle MG-ADL, QMG et de l'échelle de qualité de vie révisée (MG-QoL15r) entre l'inclusion et la semaine 12 dans RAISE, ainsi que jusqu'à la semaine 120 dans RAISE-XT. Des améliorations ou l'absence de symptômes ont été observées chez une plus grande proportion de patients adultes à travers les items individuels aux résultats spécifiques de gMG à la semaine 12 par rapport au placebo, ces bénéfices étant maintenus jusqu'à la semaine 120.
