Argenx : l'efgartigimod confirme son efficacité à long terme dans deux maladies auto-immunes
Argenx présente mercredi des données d'efficacité à long terme de son immunosuppresseur efgartigimod dans deux maladies auto-immunes rhumatismales, myosites et syndrome de Sjogren, lors du congrès EULAR à Londres. Les résultats montrent une amélioration clinique maintenue et un profil de tolérance constant dans les deux indications.
Myosites : amélioration soutenue sur 52 semaines
Dans l'étude ALKIVIA+, extension en ouvert de l'essai de phase 2, efgartigimod a maintenu un bénéfice clinique significatif chez les patients traités en continu. À 52 semaines, 37,5 % des patients sous efgartigimod continu ont préservé une amélioration majeure mesurée par le Total Improvement Score (TIS), score composite regroupant six critères de rhumatologie (force musculaire, évaluations globales du médecin et du patient, fonction physique, niveaux enzymatiques, activité extra-musculaire).
Chez les patients ayant basculé du placebo à efgartigimod, 33,3 % ont atteint une amélioration majeure similaire. Les taux d'amélioration modérée (TIS ≥ 40) s'établissaient à 75,0 % dans le groupe continu et 66,7 % dans le groupe de transition. Le score TIS moyen s'est établi à 52,19 chez les patients en traitement continu et 49,62 chez ceux ayant changé de bras, reflétant une amélioration cliniquement significative maintenue. Aucune augmentation d'événements indésirables n'a été observée avec une exposition prolongée.
Sjogren : maintien de la réponse à dose réduite
L'étude RHO+, extension en ouvert de la phase 2, a évalué le maintien de réponse chez les patients atteints du syndrome de Sjogren. Les patients du bras efgartigimod ont basculé vers un dosage bihebdomadaire selon leur réponse clinique (ClinESSDAI). À la semaine 72, les patients ayant maintenu efgartigimod ont conservé leur réponse aux mesures cliniques. Chez les patients transitionnant du placebo à efgartigimod, des améliorations en ClinESSDAI et une augmentation de la réponse composite (CRESS) ont été observées.
Les scores ClinESSDAI médians à la semaine 72 étaient bas dans les deux groupes (2,5 pour le bras efgartigimod, 2,0 pour les patients ayant transité du placebo), reflétant une activité maladie faible.
Profil de sécurité cohérent dans les maladies rhumatismales
Une analyse transversale des données d'efgartigimod dans les maladies rhumatismales soutient la constance du profil de tolérance chez une large population de patients. Ces résultats étayent le mécanisme d'action fondé sur l'inhibition du récepteur FcRn, suggérant que les auto-anticorps pathogènes constituent le moteur sous-jacent de ces maladies.
Luc Truyen, directeur médical d'Argenx, a souligné que la cohérence des données à long terme et le profil de sécurité favorable soutiennent le rationnel de cibler FcRn dans les maladies rhumatismales auto-immunes. Les résultats complets de phase 3 ALKIVIA dans les myosites sont attendus au troisième trimestre 2026, et des données supplémentaires dans le syndrome de Sjogren le sont pour l'année prochaine.
