GenSight Biologics : l'essai Pioneer sur GS030 publié dans le NEJM, signaux visuels chez 6 patients sur 10
GenSight Biologics et l'Hôpital national des 15-20 ont annoncé le 8 octobre 2026 la publication, dans The New England Journal of Medicine, des résultats de l'essai PIONEER consacré à GS030, candidat de thérapie optogénétique dans la rétinite pigmentaire à un stade avancé. L'étude a été conçue pour évaluer la tolérance. Elle fait aussi état de réponses visuelles mesurées chez une partie des dix participants, que les auteurs présentent comme exploratoires.
GS030 est le deuxième candidat du portefeuille de la biotech, derrière GS010, en phase 3 dans la neuropathie optique héréditaire de Leber. La publication intervient le même jour que l'annonce d'une levée de fonds d'un produit net d'environ 0,95 million d'euros, souscrite en intégralité par Heights Capital et Invus, deux actionnaires existants.
Aucun événement indésirable systémique lié au traitement
Le critère principal de l'essai portait sur la sécurité et la tolérance de GS030. Selon l'article, la plupart des événements indésirables oculaires ont été légers ou modérés. Le seul événement classé sévère s'est résorbé en quelques minutes après instillation d'Iopidine.
Aucun événement indésirable systémique n'a été jugé lié au produit étudié ou à l'injection intravitréenne. GS030 associe une thérapie génique, administrée en injection intravitréenne unique dans un œil, à des lunettes de stimulation lumineuse qui activent les protéines photosensibles produites dans les cellules ganglionnaires de la rétine.
PIONEER est une première étude chez l'homme, multicentrique, menée en ouvert, avec escalade de dose. Trois cohortes de trois patients ont chacune reçu l'une des trois doses testées, dans l'œil le moins voyant. Au vu du profil de sécurité, le comité de surveillance des données (DSMB) a approuvé une cohorte d'extension à la dose la plus élevée, dans laquelle un patient a été inclus.
Six patients sur dix avec une sensibilité à la lumière améliorée
Les auteurs soulignent que l'étude n'a pas été conçue pour établir l'efficacité de GS030. Ils mettent toutefois en avant plusieurs résultats exploratoires. Chez six des dix participants, les évaluations ont montré une amélioration cliniquement significative de la sensibilité à la lumière, mesurée par le test du seuil de stimulation en champ total (FST).
Sur les huit participants ayant mené à terme les tests comportementaux, quatre ont montré des changements positifs dans certaines tâches réalisées avec les lunettes de stimulation : détecter, localiser ou toucher des objets, ou déterminer l'orientation de barres. Des enregistrements EEG haute densité, réalisés sur une partie des participants, ont montré des modifications compatibles avec la transmission de signaux visuels jusqu'au cortex visuel.
Ces données se lisent à l'aune du protocole : dix patients traités, un essai en ouvert et des évaluations d'efficacité exploratoires. Le professeur José-Alain Sahel, cofondateur de GenSight Biologics, l'a lui-même indiqué en estimant que ces résultats « restent exploratoires et devront être confirmés et approfondis ».
Suivi de tolérance prévu jusqu'à cinq ans après l'injection
Les analyses du critère principal portent sur la sécurité et la tolérance avec un suivi pouvant aller jusqu'à cinq ans après l'injection. Ce suivi de long terme est conduit dans trois centres, au Royaume-Uni, en France et aux États-Unis. GS030 n'a reçu d'autorisation de mise sur le marché dans aucun pays.
Le mécanisme explique l'intérêt porté au programme : la thérapie rend des cellules de la rétine sensibles à la lumière en contournant les photorécepteurs détruits, et son approche est indépendante de la mutation génétique en cause. La rétinite pigmentaire, liée à des mutations sur plus de 100 gènes, touche environ une personne sur 4 000, soit plus de 1,5 million de personnes dans le monde, et la plupart des patients ne disposent d'aucun traitement approuvé.
Selon le communiqué, la parution intervient quelques jours après l'attribution du prix Nobel de physiologie ou médecine 2026 à Karl Deisseroth, Peter Hegemann et Georg Nagel pour leurs travaux sur les canaux ioniques activés par la lumière et l'optogénétique. Sur le plan financier, la société avait fait état, le 30 septembre 2026, de 6,5 millions d'euros d'encaissements au premier semestre 2026 au titre des programmes d'accès dérogatoires payants de GS010/Lumevoq.
L'élément central de la publication reste un essai de tolérance mené sur dix patients, sans événement systémique jugé lié au traitement, dans lequel six participants ont présenté une amélioration de la sensibilité à la lumière.
