Argenx arrête l'essai de phase 3 UNITY d'efgartigimod dans la maladie de Sjögren
La décision fait suite à la recommandation d'un comité indépendant de surveillance des données, qui a estimé, après une analyse intermédiaire, que l'étude ne pourrait pas atteindre son critère d'évaluation principal. Le groupe d'immunologie, coté sur Euronext et au Nasdaq, va désormais analyser l'ensemble des données recueillies.
La formulation sous-cutanée d'Efgartigimod arrêtée dans le Sjögren
Argenx a annoncé le 8 octobre 2026 l'arrêt de l'étude de phase 3 UNITY. Cet essai évaluait Efgartigimod en administration sous-cutanée (Efgartigimod alfa associé à la hyaluronidase-qvfc) chez des adultes atteints d'une forme modérée à sévère de la maladie de Sjögren. Il s'agit d'une maladie auto-immune pour laquelle cette formulation était testée dans cette nouvelle indication.
Un arrêt pour futilité intervient lorsqu'une analyse réalisée en cours d'essai indique que celui-ci n'a plus de chance raisonnable de démontrer l'effet recherché. C'est la conclusion du comité indépendant de surveillance des données (IDMC) au sujet d'UNITY. Le critère principal visé était la variation, par rapport à l'inclusion, de l'activité systémique de la maladie mesurée par l'indice clinique clinESSDAI de l'EULAR, évaluée à la quarante-huitième semaine de traitement.
Concrètement, l'essai devait établir que les patients traités voyaient leur score d'activité de la maladie diminuer davantage que ceux recevant un placebo, sur près d'une année de traitement. L'analyse intermédiaire a conduit le comité à estimer que cet objectif ne serait pas atteint. Argenx a suivi cette recommandation et a décidé d'interrompre l'étude.
Luc Truyen, directeur médical du groupe, a déclaré : « Nous sommes déçus par ce résultat, avant tout pour les personnes atteintes de la maladie de Sjögren, qui attendent toujours des traitements capables de modifier en profondeur le cours de leur maladie ». Il a qualifié la maladie de Sjögren de « l'une des maladies les plus hétérogènes et les plus complexes en immunologie ». Le groupe s'est engagé à analyser ces données en profondeur et à partager les enseignements obtenus avec la communauté concernée par cette pathologie.
Aucun nouveau signal de sécurité dans un essai randomisé, en double aveugle
Sur le plan de la tolérance, les données observées sont restées conformes au profil déjà établi d'Efgartigimod, et aucun nouveau signal de sécurité n'a été identifié, selon le groupe. L'échec porte donc sur l'efficacité dans cette indication, et non sur la sécurité du produit. Cette distinction compte pour la lecture du dossier, la molécule étant évaluée dans plusieurs contextes.
La méthodologie de l'essai était exigeante. UNITY était une étude de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo et multicentrique, complétée par une phase d'extension en ouvert. Les patients étaient répartis selon un ratio de 1 pour 1 entre une injection sous-cutanée hebdomadaire d'Efgartigimod et un placebo, pendant la période de traitement en double aveugle.
Les critères d'inclusion étaient précis. Les participants devaient répondre aux critères de classification ACR/EULAR de 2016 pour la maladie de Sjögren primaire et présenter des auto-anticorps anti-Ro/SSA. Ils devaient également afficher une activité systémique de la maladie modérée à sévère, avec un score clinESSDAI supérieur ou égal à 6, tout en recevant un traitement standard de fond stable.
Parmi les critères secondaires clés figurait la proportion de patients parvenant à une faible activité de la maladie. Le dispositif visait ainsi à mesurer l'apport de la molécule en complément des soins existants, chez des patients sélectionnés sur des marqueurs biologiques et cliniques.
Analyse complète des données après le verrouillage de la base
La prochaine étape est fixée par le groupe : une fois l'étude clôturée et la base de données verrouillée, Argenx mènera une analyse approfondie des résultats. L'objectif affiché est de comprendre l'issue de l'essai et d'en tirer des enseignements susceptibles d'orienter de futures recherches dans la maladie de Sjögren.
Cette annonce intervient peu après la présentation par le groupe, le 29 septembre 2026, de nouvelles données cliniques, de long terme et en vie réelle sur Vyvgart et sur des candidats de son portefeuille lors des congrès AANEM et MGFA, réunis à Orlando du 29 septembre au 2 octobre.
