Sanofi obtient la désignation de médicament orphelin au Japon pour le rilzabrutinib

Une désignation pour une maladie rare avec besoins médicaux non satisfaits

Le rilzabrutinib, inhibiteur oral et réversible de la tyrosine kinase de Bruton (BTK), a obtenu la désignation de médicament orphelin au Japon pour la maladie liée aux IgG4, affection rare, progressive et chronique à médiation immunitaire au cours de laquelle le système immunitaire attaque divers tissus et organes. Le ministère de la Santé japonais accorde cette désignation aux médicaments traitant des maladies rares dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Au Japon, la maladie liée aux IgG4 présente des options de traitement limitées et un besoin médical demeurant non satisfait.

Données cliniques et portefeuille de développement

L'évaluation du rilzabrutinib dans la maladie liée aux IgG4 repose sur une étude de phase 2 dont les résultats ont été présentés au Congrès 2025 de l'Alliance européenne des associations de rhumatologie. Chez les patients traités pendant 52 semaines, le composé a entraîné une réduction des poussées et d'autres marqueurs de la maladie, minimisant le besoin de traitement par glucocorticoïdes. Le profil de sécurité observé s'est avéré cohérent avec celui des études antérieures dans d'autres indications. Le rilzabrutinib est actuellement évalué dans l'étude de phase 3 RILIEF. Ailleurs, le rilzabrutinib a été approuvé en 2025 pour la thrombocytopénie immunitaire aux États-Unis, dans l'Union européenne et aux Émirats arabes unis, avec un examen réglementaire en cours au Japon pour cette indication. Le composé fait aussi l'objet de désignations accélérées par plusieurs autorités réglementaires pour d'autres maladies rares à médiation immunitaire ou inflammatoires.