UCB : avis positif pour KYGEVVI dans le traitement de la déficience TK2
UCB annonce qu'un avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) recommande l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour KYGEVVI (doxécitine et doxribtimide) dans le traitement de la déficience en thymidine kinase 2 (TK2d). Cette décision ouvre potentiellement la voie à la première et unique option thérapeutique approuvée en Union européenne pour cette pathologie ultra-rare.
Un avis positif du CHMP pour le traitement de la TK2d
Le CHMP a adopté un avis positif recommandant l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché selon des conditions exceptionnelles pour KYGEVVI (doxécitine et doxribtimide) chez les patients pédiatriques et adultes atteints d'une déficience génétiquement confirmée en thymidine kinase 2 avec un âge d'apparition des symptômes égal ou inférieur à 12 ans. Si elle est approuvée par la Commission européenne, KYGEVVI serait le premier et unique traitement approuvé en Union européenne indiqué pour cette indication. La décision finale de la Commission européenne est attendue au deuxième trimestre 2026. Le médicament a bénéficié du programme PRIME (PRIority MEdicines) de l'EMA, qui offre un soutien scientifique et réglementaire renforcé aux médicaments adressant des besoins médicaux non satisfaits.
Données d'efficacité et profil de sécurité
Les données soutenant cet avis proviennent de deux études regroupant 39 participants atteints d'une TK2d avec un âge d'apparition des symptômes égal ou inférieur à 12 ans. Ces études ont investigué l'impact du traitement sur les résultats fonctionnels (jalons moteurs, soutien ventilatoire, soutien nutritionnel) ainsi que la survie. Le médicament fonctionne en étant incorporé dans l'ADN mitochondrial du muscle squelettique, restaurer le nombre de copies d'ADN mitochondrial et améliorant la fonction musculaire. Les effets indésirables les plus courants associés au traitement ont été les troubles gastro-intestinaux, notamment la diarrhée, les vomissements et la douleur abdominale.
