UCB : deux études confirment l'efficacité de Kygevvi dans la TK2d
UCB : deux études confirment l'efficacité de Kygevvi dans la TK2d Les résultats documentent l'amélioration de la survie et des fonctions chez les patients traités, ainsi que le fardeau progressif de la maladie en l'absence de traitement.
Kygevvi améliore la survie et les fonctions chez les patients atteints de TK2d
La première étude publiée porte sur une analyse intégrée de la sécurité et de l'efficacité de Kygevvi (doxecitine et doxribtimine) auprès de 104 patients traités et 114 patients non traités. Les données indiquent que le traitement a amélioré la survie et les résultats fonctionnels chez les patients atteints de TK2d confirmée génétiquement, avec une tolérance acceptable. Kygevvi, approuvé par la FDA en novembre 2025 et par l'EMA en mars 2026 selon une procédure d'exception, demeure le premier et unique traitement autorisé pour cette indication chez les patients pédiatriques et adultes présentant une TK2d avec un âge d'apparition des symptômes de 12 ans ou moins.
La maladie non traitée entraîne une progression sévère et une mortalité précoce
La seconde étude révèle les données de la plus grande cohorte publiée de patients atteints de TK2d non traités, composée de 257 patients. Cette analyse met en évidence le fardeau progressif de la maladie et le risque accru de décès précoce en l'absence de traitement. La TK2d non traitée entraîne des effets sérieux sur la vie quotidienne et l'espérance de vie, en particulier chez les patients dont les symptômes apparaissent à un stade précoce, soulignant l'importance urgente du diagnostic génétique et de l'accès aux traitements pour cette maladie ultra-rare.
