Argenx : essai de phase 3 positif dans la myosite auto-immune (p = 0,0011)
Argenx a annoncé le 17 août 2026 des résultats principaux positifs pour son essai de phase 3 ALKIVIA, qui évaluait le Vyvgart Hytrulo (efgartigimod) chez des adultes atteints de myosite auto-immune.
Le groupe étend ainsi le champ d'application potentiel de sa molécule phare, déjà commercialisée dans la myasthénie généralisée et la polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique, vers une indication où il n'existe aucun traitement ciblé approuvé.
L'essai atteint son critère principal avec une significativité statistique de p = 0,0011
L'étude ALKIVIA a atteint son critère d'évaluation principal, avec une valeur de p de 0,0011. Ce critère reposait sur le score d'amélioration totale (Total Improvement Score) moyen à l'issue d'une période de traitement de 52 semaines, mesuré sur l'ensemble des patients traités et comparé au placebo.
Selon Argenx, le bénéfice thérapeutique a été rapide et durable, la séparation par rapport au placebo apparaissant tôt et se maintenant sur une année complète de traitement. L'ampleur de l'amélioration clinique a été présentée comme comparable entre les deux sous-types étudiés, la myopathie nécrosante à médiation immune (IMNM) et la dermatomyosite (DM), avec un effet observé à la fois sur les mesures musculaires et cutanées.
Un profil de tolérance conforme aux études antérieures
Argenx indique que l'efgartigimod a été bien toléré par les patients de l'étude ALKIVIA. Le profil de sécurité observé a été présenté comme cohérent avec les études précédentes et avec le profil de sécurité connu de la molécule.
L'essai ALKIVIA était une étude de phase 2/3 mondiale, randomisée, en double aveugle et contrôlée contre placebo, portant sur 264 patients atteints de myosite auto-immune (IMNM, DM et PM). La portion de phase 3 a enrôlé 175 patients et incluait une réduction progressive des corticoïdes imposée par le protocole. Les patients ont reçu des injections hebdomadaires d'efgartigimod par voie sous-cutanée ou un placebo, selon une randomisation 1:1.
Évaluation poursuivie dans d'autres maladies rhumatologiques
Selon le communiqué, environ 100 000 personnes vivent avec une myosite auto-immune aux États-Unis, dont environ 20 000 atteintes d'IMNM et environ 40 000 de dermatomyosite. Jusqu'à 80 % des patients rapportent un handicap à long terme malgré le traitement, la prise en charge reposant actuellement sur les corticoïdes et les immunosuppresseurs à large spectre.
Argenx précise que l'efgartigimod continue d'être évalué comme traitement potentiel dans d'autres maladies rhumatologiques auto-immunes, dont la maladie de Sjögren et la sclérose systémique. Les résultats détaillés de l'étude ALKIVIA seront présentés lors d'un prochain congrès médical.
