Cellectis présente ses avancées en thérapie génique
Cellectis annonce la présentation de résultats sur ses approches innovantes en thérapie génique au congrès annuel de l'ESGCT.
Présentation de l'ADN circulaire simple brin
Cellectis a dévoilé lors du congrès annuel de l'European Society of Cell and Gene Therapy (ESGCT) des résultats concernant l'utilisation de l'ADN circulaire simple brin (CssDNA) comme matrice non virale universelle pour la thérapie génique. Cette technique d'édition vise à améliorer les thérapies cellulaires et géniques en obtenant une fréquence élevée d'insertion génique dans des cellules hématopoïétiques souches et progénitrices (HSPCs). Les études ont montré que ces cellules éditées présentent une plus forte propension à se greffer et à maintenir leurs modifications génétiques par rapport aux méthodes utilisant des virus adéno-associés (AAV). Selon Cellectis, l'approche par CssDNA pourrait représenter une avancée dans les applications de thérapie génique.
Analyse des effets hors-cible des TALE Base Editors
Une autre étude présentée par Cellectis s'intéresse aux TALE Base Editors (TALEB), qui sont utilisés pour la modification de l'ADN double brin sans coupure de celui-ci. Ces éditeurs permettent la conversion d'une cytosine en thymine grâce à un processus intermédiaire. Pour évaluer la sécurité de cette technologie, Cellectis a mené des études combinant des prédictions bio-informatiques avancées avec des approches expérimentales. Les résultats montrent qu'il n'y a pas de biais d'édition hors-site significatif, et les modifications ne semblent pas affecter des sites impliquant la protéine CTCF, essentielle à l'organisation du génome.
Implications pour le développement futur
Les avancées présentées par Cellectis lors du congrès de l'ESGCT pourraient avoir un impact significatif sur le développement futur des technologies d'édition génomique. Le CssDNA et les TALE Base Editors offrent des alternatives potentiellement plus sûres et efficaces pour les thérapies géniques. Cellectis souligne l'importance de ces développements pour des applications thérapeutiques à la fois nucléaires et mitochondriales. Les présentations sont accessibles au public sur le site Internet de l'entreprise et marquent une étape dans la recherche sur la thérapie génique.
