Ipsen met fin à son essai clinique sur la fibrodysplasie ossifiante progressive
Le laboratoire français Ipsen a annoncé l'arrêt de son essai de Phase II FALKON sur le fidrisertib, après l'échec du critère principal d'évaluation. Le candidat-médicament visait à traiter la fibrodysplasie ossifiante progressive, une maladie osseuse ultra-rare.
Un critère d'évaluation principal non atteint
L'essai pivotal de Phase II FALKON n'a pas démontré de réduction du volume de formation anormale de nouvelle matière osseuse, appelée ossification hétérotopique, par rapport au placebo, indique le groupe. L'étude portait sur des patients adultes et enfants atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive. En conséquence de ces résultats, l'essai sera clôturé, précise le communiqué. Le médicament expérimental fidrisertib a toutefois été généralement bien toléré, sans problème de sécurité identifié durant l'essai, selon l'entreprise. Christelle Huguet, directrice de la recherche et du développement chez Ipsen, a qualifié ces résultats de décevants pour la communauté de patients atteints de cette maladie.
Le plus vaste essai clinique mené sur cette pathologie
L'essai FALKON constitue le plus grand essai de Phase II jamais réalisé sur la fibrodysplasie ossifiante progressive, selon le laboratoire. Structuré en trois parties, il visait à évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance du fidrisertib en tant que traitement de première ligne. La partie A de cet essai mondial et multicentrique a recruté 113 patients âgés de 5 ans ou plus, présentant la mutation R206H du gène ACVR1 ou d'autres variantes associées. Les participants ont été randomisés pour recevoir soit une dose élevée de fidrisertib, soit une dose faible, soit un placebo, précise le communiqué. Le critère d'évaluation principal portait sur la variation annuelle du volume d'ossification hétérotopique par rapport à la valeur initiale.
Une maladie génétique sans traitement disponible
La fibrodysplasie ossifiante progressive est une maladie génétique causée par des variants pathogènes de la kinase ALK2, entraînant la formation d'os dans les tissus mous et conjonctifs de manière irréversible. Les options de traitement pour les patients atteints de cette pathologie sont aujourd'hui limitées, indique Ipsen. La maladie est diagnostiquée à l'âge moyen de 5 ans et réduit l'espérance de vie à un âge médian de 56 ans, selon le communiqué. La prévalence de la fibrodysplasie ossifiante progressive est d'approximativement 1,36 par million d'individus dans le monde, précise le groupe. Le fidrisertib est un inhibiteur sélectif de petites molécules ciblant les variants pathogènes de la kinase ALK2, administré par voie orale sous forme de capsule.
