Ipsen obtient le statut de thérapie révolutionnaire aux États-Unis pour son anticorps IPN60340
Le laboratoire français Ipsen a annoncé que la Food and Drug Administration américaine a accordé la désignation « Breakthrough Therapy » à son candidat-médicament IPN60340, utilisé en association avec le vénétoclax et l'azacitidine, dans le traitement de première ligne de la leucémie myéloïde aiguë chez les patients inéligibles à une chimiothérapie intensive.
Une reconnaissance réglementaire sur la base de résultats préliminaires
Selon le groupe, cette désignation s'appuie sur les données issues de l'essai clinique de phase I/II baptisé EVICTION. Les résultats actualisés, présentés lors du congrès de l'American Society of Hematology et portant sur 57 patients, ont mis en évidence des taux de réponse jugés encourageants. Dans le bras de traitement combinant IPN60340 avec vénétoclax et azacitidine, le taux de réponse complète aurait presque doublé par rapport aux données historiques de la prise en charge standard, indique Ipsen. Cette amélioration a été observée dans tous les sous-types moléculaires de patients nouvellement diagnostiqués, y compris ceux réputés moins sensibles au traitement de référence. Le groupe précise également que l'association a montré une bonne tolérance. Sur la base de ces résultats préliminaires, Ipsen prévoit de discuter avec la FDA de la conception des études de phase II/III au cours du premier semestre 2026.
Un mécanisme d'action ciblant l'immunité antitumorale
IPN60340 est un anticorps monoclonal expérimental dirigé contre la molécule BTN3A, également appelée CD277, une protéine de régulation immunitaire largement exprimée dans différents types de cancers. D'après le communiqué, cet anticorps agit en modifiant la conformation de BTN3A, ce qui favorise l'activation des lymphocytes T γδ, un type de cellules immunitaires impliquées dans la surveillance des tumeurs et des infections. Cette activation entraîne la migration de ces lymphocytes vers le tissu tumoral et déclenche une cascade de réponses immunitaires via la sécrétion de cytokines pro-inflammatoires. Le laboratoire indique que les trois isoformes de BTN3A ciblées par IPN60340 sont surexprimées dans de nombreux cancers solides, tels que le mélanome, les carcinomes urothélial, colorectal, ovarien, pancréatique et pulmonaire, ainsi que dans des cancers hématologiques comme les leucémies et les lymphomes. IPN60340 avait précédemment obtenu la désignation de médicament orphelin auprès de la FDA et de l'Agence européenne des médicaments en juillet 2025.
Une population de patients aux options thérapeutiques limitées
La leucémie myéloïde aiguë est un cancer du sang agressif touchant principalement les personnes âgées. Selon le groupe, IPN60340 est évalué chez des patients âgés de 75 ans ou plus, inéligibles à une chimiothérapie intensive en raison de comorbidités ou à d'autres traitements ciblés. L'essai EVICTION, qualifié de « first-in-human », comprend une phase d'escalade de dose et une phase d'expansion de cohortes. Il évalue le candidat-médicament chez des patients atteints de cancers solides ou hématologiques avancés, en rechute ou réfractaires, ayant épuisé les options thérapeutiques standards, ainsi que chez des patients nouvellement diagnostiqués avec une leucémie myéloïde aiguë. La désignation « Breakthrough Therapy » vise à accélérer le développement et l'examen des médicaments destinés à traiter des maladies graves ou potentiellement mortelles, sur la base de preuves d'une amélioration clinique substantielle, rappelle l'entreprise.
