Pharming Group : son traitement Joenja® approuvé au Japon, une première historique
Pharming Group annonce l'approbation par le ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales de Joenja® (leniolisib), un inhibiteur sélectif de la phosphoinositide 3-kinase delta, pour le traitement du syndrome APDS chez les patients âgés de 4 ans et plus. Cette approbation marque une première au Japon et constitue le premier traitement ciblé spécifique de cette immunodéficience primaire rare approuvé dans le pays.
Joenja devient le premier traitement approuvé au Japon spécifiquement pour l'APDS et le premier traitement approuvé à l'échelle mondiale pour les enfants âgés de 4 à 11 ans atteints de cette maladie. L'approbation couvre les patients adultes et pédiatriques âgés de 4 ans et plus. Le produit est déjà approuvé et commercialisé aux États-Unis et au Royaume-Uni pour les patients âgés de 12 ans et plus. L'agence pharmaceutique japonaise (PMDA) a examiné la demande selon la procédure d'évaluation prioritaire, suite à la désignation de médicament orphelin accordée en mai 2023.
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OrphanPacific, Inc. agit en tant que titulaire de l'autorisation de mise sur le marché pour Joenja au Japon et collabore avec Pharming pour l'approvisionnement et la distribution du produit. Le lancement de Joenja est attendu suite à un accord avec le MHLW sur le prix du médicament de l'assurance-maladie nationale. L'approbation repose sur les données du programme d'essais cliniques de Phase III mené par Pharming, incluant une étude randomisée contrôlée par placebo chez les patients âgés de 12 ans et plus, une étude ouverte japonaise, ainsi que des données positives d'une étude de Phase III multinationale en ouvert chez les enfants âgés de 4 à 11 ans.
SecteurPharmacie et biotechnologies›Biotechnologies
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Contexte
Période
Période : T3 2026
Chiffres clés annoncés
Chiffre d'affaires : 117,6 millions de dollars
Chiffre d'affaires trimestriel : 117,6 millions de dollars
Croissance du chiffre d'affaires : 21 %
Guidance issue du communiqué
Tightened 2026 total revenue guidance to between US$380 million and US$390 million from prior US$375 million to US$395 million
Risques mentionnés
Joenja revenue growth was partly driven by temporary benefit from ordering patterns in other international markets
RUCONEST third quarter revenue includes an early seasonal increase in channel inventory at a single U.S. specialty pharmacy customer, following significant drawdowns earlier in the year
Napazimone (KL1333): enrollment in the pivotal FALCON trial now expected to complete in the first half of 2027 (about 145 of 180 subjects by end-2026), with topline results approximately one year after completion of enrollment
Opportunités identifiées
RUCONEST stabilization and continued recovery of demand in the US (third quarter revenue of about US$93.8 million, +14% year-on-year and +30% versus the second quarter of 2026)
Joenja strong growth driven by launches in Germany, Japan and continued penetration in the U.K.
Substantial growth potential for Joenja with estimated CVID with immune dysregulation prevalence of 39 patients per million vs 1.5 for APDS
Perspectives / guidance
Chiffre d'affaires attendu : 385 millions de dollars
Commentaire de la direction : Tightened 2026 total revenue guidance to between US$380 million and US$390 million (1% to 4% growth) from prior US$375 million to US$395 million (0% to 5% growth)
Les informations présentées dans cet article sont fournies à titre purement indicatif et ne constituent en aucun cas une recommandation d'investissement, une incitation à acheter ou vendre un actif financier, ni un conseil en placement. Le lecteur est invité à réaliser ses propres recherches avant toute décision.
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