Pharming Group : son traitement Joenja® approuvé au Japon, une première historique
Pharming Group annonce l'approbation par le ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales de Joenja® (leniolisib), un inhibiteur sélectif de la phosphoinositide 3-kinase delta, pour le traitement du syndrome APDS chez les patients âgés de 4 ans et plus. Cette approbation marque une première au Japon et constitue le premier traitement ciblé spécifique de cette immunodéficience primaire rare approuvé dans le pays.
Une première thérapeutique ciblée au Japon
Joenja devient le premier traitement approuvé au Japon spécifiquement pour l'APDS et le premier traitement approuvé à l'échelle mondiale pour les enfants âgés de 4 à 11 ans atteints de cette maladie. L'approbation couvre les patients adultes et pédiatriques âgés de 4 ans et plus. Le produit est déjà approuvé et commercialisé aux États-Unis et au Royaume-Uni pour les patients âgés de 12 ans et plus. L'agence pharmaceutique japonaise (PMDA) a examiné la demande selon la procédure d'évaluation prioritaire, suite à la désignation de médicament orphelin accordée en mai 2023.
Mise en œuvre et base scientifique
OrphanPacific, Inc. agit en tant que titulaire de l'autorisation de mise sur le marché pour Joenja au Japon et collabore avec Pharming pour l'approvisionnement et la distribution du produit. Le lancement de Joenja est attendu suite à un accord avec le MHLW sur le prix du médicament de l'assurance-maladie nationale. L'approbation repose sur les données du programme d'essais cliniques de Phase III mené par Pharming, incluant une étude randomisée contrôlée par placebo chez les patients âgés de 12 ans et plus, une étude ouverte japonaise, ainsi que des données positives d'une étude de Phase III multinationale en ouvert chez les enfants âgés de 4 à 11 ans.
