Pharming lance Joenja au Japon, premier marché ouvert aux enfants dès 4 ans
Le laboratoire néerlandais a étendu la commercialisation de son traitement contre le syndrome APDS au marché japonais. Ce lancement ouvre pour la première fois l'accès du produit aux enfants âgés de 4 à 11 ans, une tranche d'âge jusqu'ici non couverte dans les autres pays où Joenja est disponible.
Une commercialisation ouverte aux patients dès 4 ans
Pharming a annoncé le 13 août 2026 le lancement commercial de Joenja (leniolisib) au Japon, pour les patients adultes et pédiatriques atteints du syndrome APDS (activated PI3K delta syndrome) âgés de 4 ans et plus. Ce lancement fait suite à l'inscription du produit sur la liste des prix des médicaments de l'assurance maladie nationale japonaise (NHI).
Le Japon devient ainsi le premier marché où Joenja est commercialement disponible pour les enfants de 4 à 11 ans. Dans les autres pays où le produit est approuvé (États-Unis, Royaume-Uni, Union européenne, Australie, Israël, Canada, Corée du Sud et Arabie saoudite), l'autorisation porte sur les patients âgés de 12 ans et plus.
Le lancement intervient après l'approbation accordée en mars 2026 par le ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales (MHLW), qui a fait de Joenja le premier traitement spécifiquement indiqué contre l'APDS.
OrphanPacific en charge de la distribution au Japon
Dans le cadre d'un accord conclu avec Pharming, la société japonaise OrphanPacific, Inc. est titulaire de l'autorisation de mise sur le marché de Joenja au Japon. Elle est responsable de l'approvisionnement et de la distribution du produit en collaboration avec Pharming.
Leverne Marsh, directrice commerciale de Pharming, a présenté ce lancement comme une étape de l'expansion mondiale du groupe et a fait état d'un partenariat étroit avec OrphanPacific. L'APDS est une immunodéficience primaire rare qui touche environ 1 à 2 personnes par million dans le monde.
