Sanofi : le venglustat atteint ses critères principaux en phase 3 pour la maladie de Gaucher
Sanofi annonce que le venglustat a atteint tous les critères d'évaluation principaux dans l'étude de phase 3 LEAP2MONO portant sur la maladie de Gaucher de type 3. Le laboratoire procèdera à des dépôts réglementaires à l'échelle mondiale pour ce traitement expérimental.
Résultats de l'étude LEAP2MONO
Chez les patients adultes et pédiatriques (12 ans et plus) atteints de la maladie de Gaucher de type 3, le venglustat a démontré des améliorations statistiquement significatives des symptômes neurologiques mesurées par le score SARA et l'indice RBANS à la semaine 52 par rapport à l'enzymothérapie de substitution. Le venglustat a également obtenu des performances équivalentes à l'enzymothérapie de substitution sur les critères non neurologiques, notamment les modifications du volume de la rate, du volume du foie et des taux d'hémoglobine. Le venglustat a été globalement bien toléré sans nouveaux signaux de sécurité par rapport aux études précédentes.
Programme de développement et prochaines étapes
Sanofi procèdera à des dépôts réglementaires à l'échelle mondiale pour le venglustat dans la maladie de Gaucher de type 3. Le venglustat est également étudié pour le traitement de la maladie de Fabry : l'étude PERIDOT n'a pas atteint son critère d'évaluation principal, tandis que l'étude CARAT, évaluant l'effet sur l'indice de masse ventriculaire gauche cardiaque, est en cours. Le venglustat demeure un médicament expérimental dont la sécurité et l'efficacité n'ont pas été évaluées par une autorité réglementaire. Les résultats détaillés seront présentés lors du 22e WORLDSymposium annuel.
