Aelis Farma : AEF0217 en faveur dans 16 sous-domaines sur 19 au quotidien, selon les parents
Aelis Farma a publié le 6 novembre 2026 les résultats d'une étude observationnelle rétrospective, menée par questionnaire en ligne auprès des parents et référents des participants à son précédent essai de Phase 1/2 avec AEF0217.
L'objectif était de vérifier si les améliorations des comportements adaptatifs mesurées alors par l'échelle de Vineland (VABS-2) se traduisent par des changements perceptibles dans la vie quotidienne des personnes avec une trisomie 21.
Seize sous-domaines sur dix-neuf en faveur d'AEF0217 selon les référents
Sur les 19 sous-domaines évalués (vie quotidienne, autonomie, sociabilité, communication), 16 présentent une différence en faveur d'AEF0217, soit 84 %, et aucun en faveur du placebo. L'ampleur des différences, mesurée par l'écart moyen standardisé absolu (ASMD), est qualifiée d'importante dans cinq cas, de notable dans six et de pertinente dans cinq.
La valeur la plus élevée (ASMD de 1,00) concerne la fréquence de l'écriture et l'usage de la grammaire et de l'orthographe. Les cinq habiletés du domaine de la sociabilité ressortent en faveur du traitement, dont l'adaptation à de nouvelles situations (0,92) et le développement de relations interpersonnelles (0,83).
Sur la perception globale, 37,5 % des référents du groupe traité jugent que les effets répondent à leurs attentes, contre 10 % dans le groupe placebo.
Par ailleurs, 27 % des référents du groupe AEF0217 ont perçu des effets persistants bien au-delà de la fin du traitement, quand l'ensemble des référents du groupe placebo décrivent des effets diminuant rapidement après l'arrêt.
Un échantillon de 22 référents, avant une Phase 2b de 188 participants
Selon la société, cette étude « n'avait pas pour objectif de démontrer de manière indépendante l'efficacité d'AEF0217 ». Sur les 26 référents qui ont consenti à participer, 22 ont fourni des réponses analysables de façon complète (14 dans le groupe traité, 8 dans le groupe placebo), pour un traitement de 28 jours à la dose de 0,2 mg lors de la Phase 1/2.
Compte tenu de la petite taille de l'échantillon, les écarts ont été analysés au moyen de l'ASMD, présenté par la société comme l'approche la plus adaptée. Dans la communication, les différences plus faibles tiennent, selon elle, à des améliorations également rapportées dans le groupe placebo, domaine où l'effet placebo pourrait être le plus important.
La suite du développement repose sur une Phase 2b internationale, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, qui prévoit le recrutement de 188 participants de 16 à 32 ans en France, en Espagne et en Italie. Ils recevront pendant six mois l'une de trois doses (0,1, 0,2 ou 0,6 mg) ou un placebo.
En juillet 2026, un comité indépendant de surveillance des données n'a identifié aucun problème de sécurité et a recommandé la poursuite de l'étude sans modification du protocole. Pour Pier Vincenzo Piazza, directeur général, ces observations constituent « une étape importante » ; l'essai progresse selon le calendrier prévu, avec des résultats attendus d'ici fin 2027.
