Lakefront Biotherapeutics : 18 répondants sur 20 dans le PTI pour le gamgertamig

Taux de réponse croissant avec la dose, de 67 % à 100 % dans le PTI

Sur les 33 patients traités, 22 souffrent de thrombopénie immunitaire (PTI) et 11 d'anémie hémolytique auto-immune (AHAI). Tous ont reçu une administration sous-cutanée de courte durée, sur trois semaines au maximum, répartie en trois cohortes de dose. La maladie évoluait depuis 8,4 ans en médiane dans le PTI et depuis 3,7 ans dans l'AHAI.

Dans le PTI, 18 des 20 patients évaluables ont répondu, avec des plaquettes d'au moins 30 × 10⁹/L et au moins doublées par rapport à l'inclusion. Le taux passe de 2 sur 3 (67 %) en dose faible à 4 sur 5 (80 %) en dose intermédiaire et à 12 sur 12 (100 %) en dose élevée.

Par ailleurs, 17 répondeurs sur 18 (94 %) ont normalisé leur numération plaquettaire. Dans l'AHAI, les patients évaluables, tous issus des cohortes intermédiaire et élevée, ont tous répondu (6 sur 6 et 3 sur 3), avec une hausse d'au moins 2 g/dL de l'hémoglobine.

Le délai médian de réponse atteint 11 jours dans le PTI et 22 jours dans l'AHAI. Eric Hedrick, directeur médical, a rappelé que le potentiel du produit avait été identifié avant l'acquisition d'Ouro avec Gilead, « principalement sur la base des résultats d'essais menés à l'initiative d'investigateurs ».

Les données du poster proviennent d'essais promus par Lakefront et par son partenaire chinois Keymed. Le gamgertamig, anticorps bispécifique BCMAxCD3 expérimental sous licence de Keymed, qui en détient les droits en Grande Chine, bénéficie des statuts de médicament orphelin et Fast Track de la FDA pour certaines maladies auto-immunes. Il devrait entrer en études d'enregistrement en 2027.

Quelques pertes de réponse et aucun syndrome de neurotoxicité observé

Ces résultats restent préliminaires : 20 des 22 patients atteints de PTI et 9 des 11 patients atteints d'AHAI étaient évaluables pour la réponse. Le suivi médian s'établit à 141 jours dans le premier groupe (de 29 à 253 jours) et à 85 jours dans le second (de 57 à 198 jours).

Au dernier point de suivi, 15 des 18 répondeurs du PTI (83 %) et 8 des 9 répondeurs de l'AHAI (89 %) conservaient leur réponse, ce qui signifie que trois patients atteints de PTI et un patient atteint d'AHAI ne la conservaient plus.

Côté tolérance, un syndrome de relargage cytokinique de grade 1 a été observé chez 6 patients sur 33 (18 %), sans aucun cas de grade 2 ou plus ni de neurotoxicité de type ICANS. Des infections ont touché 10 patients sur 33 (30 %), principalement de grade 1 ou 2, toutes prises en charge avec succès selon la société.

Le poster sera présenté le 13 décembre 2026 par Phil Choi, Eric Hedrick indiquant vouloir y partager des « données actualisées ». Une conférence téléphonique destinée aux investisseurs suivra le 14 décembre à 8 heures, heure de l'Est des États-Unis.