Pharming : le Joenja autorisé au Royaume-Uni chez les enfants de 4 à 11 ans

Une indication pédiatrique ajoutée à celle des adultes et adolescents

L'autorisation porte sur des doses de 40 mg et 50 mg administrées deux fois par jour pour les enfants de cette catégorie de poids. Selon Pharming, le Joenja devient ainsi le premier traitement autorisé au Royaume-Uni spécifiquement pour les enfants atteints d'APDS, alors qu'il n'y était jusqu'ici autorisé qu'à partir de 12 ans.

Le groupe présente cette décision comme une nouvelle étape de sa stratégie consistant à étendre le Joenja à différentes tranches d'âge et à de nouveaux marchés internationaux.

Leverne Marsh, co-directeur général par intérim et directeur commercial, a déclaré : « Cette approbation est la dernière étape de notre expansion continue du Joenja à travers les tranches d'âge et les zones géographiques ».

Le médicament est désormais autorisé chez les enfants de 4 à 11 ans pesant au moins 27 kg aux États-Unis et au Royaume-Uni, et dès 4 ans au Japon. Il l'est à partir de 12 ans dans l'Union européenne, au Canada, en Australie, en Israël et en Corée du Sud, et reste en cours d'examen réglementaire dans plusieurs autres pays.

Une décision appuyée sur le plan d'investigation pédiatrique

La MHRA s'est fondée sur les données du programme clinique pédiatrique de Pharming, mené dans le cadre du plan d'investigation pédiatrique convenu avec l'agence, complétées par des évaluations de pharmacologie clinique et de sécurité. Selon le communiqué, le leniolisib a été « généralement bien toléré » chez les patients de 4 ans et plus.

Pharming indique qu'il travaillera avec le NHS et les parties prenantes concernées pour faciliter l'accès des patients éligibles. Le Dr Austen Worth, immunologue pédiatrique au Great Ormond Street Hospital, estime que cette extension offre aux familles l'accès à un traitement ciblé « sans avoir à attendre que leur enfant atteigne un âge plus avancé ».

L'APDS, caractérisé pour la première fois en 2013, touche environ 1 à 2 personnes par million dans le monde. Selon le document, les patients subissent un délai médian de diagnostic de sept ans, alors que la maladie est évolutive et peut entraîner des lésions pulmonaires permanentes et des lymphomes.