Transgene : BT-001 testé avant chirurgie dans le cancer du rectum localisé
Le candidat BT-001, dont les premiers essais cliniques portaient sur des cancers métastatiques résistants aux traitements, est désormais évalué à un stade plus précoce de la maladie, avant la chirurgie. Transgene l'a indiqué dans un communiqué publié le 5 novembre 2026, au sujet d'une étude conduite à l'initiative d'investigateurs danois.
Une phase 1 avant chirurgie dans le cancer du rectum localisé pMMR
L'étude de phase 1 OV-PRIME-R est conduite par l'hôpital Bispebjerg et Frederiksberg (Université de Copenhague), au Danemark, sous la forme d'un essai initié par l'investigateur, que Transgene soutient. Elle associe BT-001, un virus oncolytique armé injecté directement dans la tumeur, au pembrolizumab, une thérapie anti-PD-1 administrée par voie intraveineuse.
Les patients concernés sont atteints d'un cancer du rectum localisé présentant un statut pMMR. Selon le communiqué, cette population représente environ 95 % des cas de cancer du rectum, qui montrent à ce jour une réponse limitée à l'immunothérapie utilisée seule.
L'association est administrée en traitement néoadjuvant, avant la chirurgie standard, afin d'en évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité. Il rappelle que la (chimio)-radiothérapie néoadjuvante conduit à une réponse complète chez moins de 30 % des patients, que certains développent encore des récidives à distance et que les options adjuvantes restent restreintes.
Un candidat codéveloppé avec BioInvent
BT-001 est développé conjointement par Transgene et BioInvent. Issu de la plateforme Invir.IO de Transgene, il est conçu pour exprimer la cytokine GM-CSF et l'anticorps monoclonal anti-CTLA-4 de BioInvent, dans le but d'induire une réponse immunitaire antitumorale tout en limitant l'exposition systémique et les effets indésirables qui y sont associés.
Pour l'investigateur principal, le professeur Henry G. Smith, la combinaison « permettra de renforcer la réponse immunitaire et d'améliorer l'avenir des patients en réduisant les risques de rechute voire en diminuant le recours à la chirurgie ». Emmanuelle Dochy, directrice des affaires médicales de Transgene, met en avant une tolérance déjà observée qu'elle qualifie d'« excellente ».
Les premiers essais cliniques cités par la société portaient sur des patients atteints de cancers métastatiques résistants aux traitements. L'essai de phase I/IIa (NCT04725331), multicentrique et ouvert, a évalué BT-001 seul ou associé au pembrolizumab chez des patients atteints de tumeurs solides avancées.
OV-PRIME-R n'en est qu'au traitement de son premier patient, et Transgene rappelle dans ses déclarations prospectives qu'il n'existe aucune garantie que les résultats des essais antérieurs soient prédictifs de ceux des essais cliniques en cours.
