Pharming : la FDA accepte une demande pour Joenja chez l'enfant de faible poids
Pharming poursuit l'élargissement de l'accès à son traitement Joenja pour le syndrome APDS. La société de biotechnologie a annoncé le 25 septembre 2026 que la FDA américaine a accepté une demande visant des doses plus faibles destinées aux enfants de plus faible poids.
Une demande visant les enfants pesant entre 13 et 27 kg
Pharming a indiqué que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accepté sa demande supplémentaire d'autorisation (sNDA) portant sur des doses plus faibles de Joenja (leniolisib), un inhibiteur oral et sélectif de la PI3Kdelta. La demande concerne les enfants âgés de 4 ans et plus pesant entre 13 kg et 27 kg atteints du syndrome APDS, une immunodéficience primaire rare.
Si elle est approuvée, cette extension rendrait Joenja disponible pour les patients éligibles âgés de 4 ans et plus pesant 13 kg ou plus. Cette démarche fait suite à l'autorisation récente de Joenja pour les enfants âgés de 4 à 11 ans pesant au moins 27 kg.
Examen prioritaire et échéance fixée au 30 janvier 2027
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La FDA a accordé un examen prioritaire (Priority Review) à cette demande et fixé une date cible d'action (PDUFA) au 30 janvier 2027. La demande s'appuie sur des données issues d'une étude de phase III en ouvert, multinationale et à bras unique, menée chez des enfants âgés de 4 à 11 ans, qui a montré sur douze semaines des améliorations sur deux marqueurs de la maladie, une réduction de la lymphadénopathie et une augmentation des lymphocytes B naïfs.
Le dossier inclut également des évaluations scientifiques et de pharmacologie clinique complémentaires soutenant le dosage proposé chez les patients pédiatriques de plus faible poids. La FDA avait approuvé Joenja pour les adultes et les patients âgés de 12 ans et plus en mars 2023, puis élargi cette autorisation en septembre 2026 aux enfants de 4 à 11 ans pesant au moins 27 kg.
SecteurPharmacie et biotechnologies›Biotechnologies
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Contexte
Période
Période : T3 2026
Chiffres clés annoncés
Chiffre d'affaires : 117,6 millions de dollars
Chiffre d'affaires trimestriel : 117,6 millions de dollars
Croissance du chiffre d'affaires : 21 %
Guidance issue du communiqué
Tightened 2026 total revenue guidance to between US$380 million and US$390 million from prior US$375 million to US$395 million
Risques mentionnés
Joenja revenue growth was partly driven by temporary benefit from ordering patterns in other international markets
RUCONEST third quarter revenue includes an early seasonal increase in channel inventory at a single U.S. specialty pharmacy customer, following significant drawdowns earlier in the year
Napazimone (KL1333): enrollment in the pivotal FALCON trial now expected to complete in the first half of 2027 (about 145 of 180 subjects by end-2026), with topline results approximately one year after completion of enrollment
Opportunités identifiées
RUCONEST stabilization and continued recovery of demand in the US (third quarter revenue of about US$93.8 million, +14% year-on-year and +30% versus the second quarter of 2026)
Joenja strong growth driven by launches in Germany, Japan and continued penetration in the U.K.
Substantial growth potential for Joenja with estimated CVID with immune dysregulation prevalence of 39 patients per million vs 1.5 for APDS
Perspectives / guidance
Chiffre d'affaires attendu : 385 millions de dollars
Commentaire de la direction : Tightened 2026 total revenue guidance to between US$380 million and US$390 million (1% to 4% growth) from prior US$375 million to US$395 million (0% to 5% growth)
Les informations présentées dans cet article sont fournies à titre purement indicatif et ne constituent en aucun cas une recommandation d'investissement, une incitation à acheter ou vendre un actif financier, ni un conseil en placement. Le lecteur est invité à réaliser ses propres recherches avant toute décision.
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